Zoom sur les Travaux du Laboratoire I-Stem dans les LGMD

Créé en 2005, le laboratoire I-Stem travaille sur deux grands axes de recherche : la thérapie cellulaire et la pharmacologie ciblée en vue d’applications chez des patients affectés par des maladies rares d’origine génétique. Xavier Nissan, directeur de recherche à I-Stem, nous a accueilli.

Les équipes d’I-Stem travaillent actuellement sur plusieurs maladies génétiques qui atteignent différents organes. Cependant, comme nous l’a expliqué Xavier Nissan, la difficulté de notre pathologie réside dans le fait qu’elle touche non pas un organe unique comme les yeux ou le foie mais l’ensemble des muscles du corps humain.

Ce chercheur passionné et très investi a insisté sur la complémentarité des différentes approches de recherche : thérapie génique et pharmacologie qui se nourrissent des connaissances et des recherches des autres.

Tout savoir sur l’approche pharmacologique

L’approche pharmacologique ne consiste pas à corriger le gène muté (comme c’est la cas dans la thérapie génique) mais à identifier et à trouver des médicaments qui corrigent soit la protéine, soit la fonction qu’elle génère pour enrayer les symptômes de la maladie.

 

L’idée de départ n’est pas non plus de créer de toute pièce un nouveau médicament (trop coûteux, trop contraignant au niveau de la réglementation et trop long) mais d’essayer de trouver parmi les molécules existantes sur le marché celles qui agissent positivement sur les symptômes des LGMD. On parle de criblage à haut débit et c’est ce qui est réalisé dans leur laboratoire.

 

Actuellement, le programme de recherche basée sur une approche pharmacologique pour les LGMD mobilise 6 chercheurs qui travaillent principalement sur:

• l’alpha-sarcoglycanopathie (LGMD R3, ex LGMD2D),
• la calpaïnopathie (LGMD R1, ex LGMD2A),
• la dysferlinopathie (LGMD R2, ex LGMD2B)
• et dernièrement la LGMD R9 liée à la FKRP (ex LGMD2I).

 

Les premiers résultats obtenus sont prometteurs et ont permis de faire un tri dans les molécules médicamenteuses testées. Néanmoins, l’identification moléculaire n’est que le début du chemin qui mènera, nous l’espérons, vers la mise à disposition d’un traitement.

 

En effet, la route est encore longue

Lorsque tous les essais cliniques sont terminés et le bénéfice du traitement avéré, une autorisation de mise sur le marché (AMM) est demandée pour permettre à tous les malades de recevoir le médicament. En Europe, cette demande est faite auprès de l’Agence Européenne du Médicament (EMA), et auprès de la U.S. Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis.

 

L’AMM n’est donnée que si les agences estiment que le rapport “bénéfice versus risque” penche suffisamment en faveur du bénéfice. Si ce n’est pas le cas, les résultats devront être affinés, voire des essais cliniques devront être recommencés.

Encore un peu de patience alors. Mais le premier pas est bel et bien franchi avec succès ! Bravo aux équipes de chercheurs du laboratoire I-Stem et en particulier à l’ensemble de l’équipe de Xavier Nissan. Continuez, on compte sur vous !

Et nous, nous n’oublions pas que donner à l’AFM-Téléthon, c’est vous aider !

 

Tous les dons à l’AFM-Téléthon sont déductibles de nos impôts à hauteur de 66 % du montant du don et dans la limite de 20 % de nos revenus. Le prélèvement à la source mis en place le 1er janvier 2019 ne change rien !

 

 

 

 

 

Isa C. & Mandine C.