ML Bio Solutions annonce le dosage du premier sujet dans l'essai clinique de phase 1 du BBP-418 pour la LGMD2I | GI LGMD

ML Bio Solutions annonce le dosage du premier sujet dans l’essai clinique de phase 1 du BBP-418 pour la LGMD2I

ML Bio Solutions de BridgeBio annonce le dosage du premier sujet sain dans l’essai clinique de phase 1 du BBP-418 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type R9 (LGMD 2I).   ML Bio Solutions a lancé un essai clinique de phase 1 de BBP-418 chez des volontaires sains. L’étude préliminaire parrainée par ML Bio […]

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Avancées de la Recherche dans les Myopathies des Ceintures | Blog GI LGMD | AFMTELETHON

Nouvelle étape franchie dans la mise au point d’une thérapie génique pour la calpaïnopathie

La calpaïne 3 est une protéine essentielle aux muscles squelettiques. En « coupant » d’autres protéines, elle leur permet de s’adapter à l’effort. Depuis plusieurs années, les chercheurs travaillent à la conception d’une thérapie génique pour traiter la calpaïnopathie (LGMD R1 / ex. LGMD 2A).   Découverte de l’équipe d’Isabelle Richard A Généthon, une équipe de […]

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Avancées de la Recherche dans les Myopathies des Ceintures | Blog GI LGMD | AFMTELETHON

Les Avancées de la Recherche | Juin 2019

Chaque année, à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon, les « Avancées de la recherche » sont mises à jour. Retrouvez toutes les actualités dans les Myopathies des Ceintures dans l’édition de juin 2019 : colloques internationaux études / essais cliniques en cours publications scientifiques et médicales, etc.   Cliquez sur le lien ci-dessous pour visualiser le document : […]

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Zoom sur les Travaux du Laboratoire I-Stem dans les LGMD

Créé en 2005, le laboratoire I-Stem travaille sur deux grands axes de recherche : la thérapie cellulaire et la pharmacologie ciblée en vue d’applications chez des patients affectés par des maladies rares d’origine génétique. Xavier Nissan, directeur de recherche à I-Stem, nous a accueilli.   Mandine et Xavier Nissan lors d’un interview pour le LGMD Awareness […]

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La Thérapie Génique dans les Myopathies des Ceintures | GI LGMD | AFMTELETHONLa Thérapie Génique dans les Myopathies des Ceintures | GI LGMD | AFMTELETHON

La Thérapie Génique dans les Myopathies des Ceintures

Zoom sur les travaux du laboratoire Généthon, un des bras armés de l’AFM-Téléthon. Né en 1990 et financé quasi-exclusivement par l’AFM-Téléthon, le laboratoire Généthon fait partie de l’Institut des Biothérapies et est un acteur majeur de la thérapie génique pour les maladies rares.   Le laboratoire Généthon a pour mission de mettre à la disposition des […]

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Etude d'histoire naturelle FKRP | GI LGMD | AFMTELETHONEtude d'histoire naturelle FKRP | GI LGMD | AFMTELETHON

Démarrage de l’Etude d’histoire naturelle LGMD2i – FKRP

UPDATE: Mai 2019  Nous tenions à vous annoncer que l’étude d’histoire naturelle pour la myopathie des ceintures de type 2i (LGMD R9 liée au FKRP, aussi LGMD2I) initiée par le laboratoire Généthon (un des 3 bras armés de l’AFM-Téléthon), a été officiellement publiée après de longs mois de discussions avec les autorités de santé des […]

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A l’attaque des Dystrophies des Ceintures | Dossier VLM #187

Un dossier spécial « Thérapies innovantes : A l’attaque des dystrophies des ceintures » a été publié dans le dernier numéro du VLM, magazine édité par l’AFM-Téléthon. Vous trouverez ici en exclusivité un extrait de ce dossier avec l’interview de Dr Andoni Urtizberea, médecin spécialiste des dystrophies des ceintures, qui explique la nouvelle classification des LGMD.   –> […]

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Des Maladies Rares | GI LGMD | AFM Telethon

Des maladies rares ? Oui, mais pas si rares que ça…

Pourquoi me direz-vous? Commençons par un tout petit peu de science (cela va être rapide) :   Chaque être humain est constitué de cellules et dans ces cellules nous retrouvons notre patrimoine génétique hérité de nos parents; c’est ce qu’on appelle l’ADN. Cet ADN, enroulé comme une bobine dans nos cellules, renferme toutes les instructions […]

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Mandine rencontre les chercheurs | LGMD Awareness Day 2018

À l’occasion de la Journée internationale de sensibilisation aux Myopathies des Ceintures, le 30 septembre 2018 (International LGMD Awareness Day), Mandine, responsable du groupe représentant les malades concernés à l’AFM-Téléthon, est venue rencontrer à Evry deux chercheurs qui travaillent sur ces maladies : Isabelle Richard à Généthon et Xavier Nissan à I-Stem.   Regardez la vidéo sur […]

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La science avance dans les Myopathies des Ceintures | Blog GI LGMD | AFMTELETHON

La Science avance dans les Myopathies des Ceintures

Les perspectives de la recherche LGMD Isabelle Richard, directrice de recherche au laboratoire Généthon à Evry, soutenue par l’AFM-Téléthon, a abordé, lors de la journée d’informations du 28 avril 2018 à La Hamonais, les avancées et les perspectives de la recherche pour les myopathies des ceintures.   La chercheuse CNRS s’est d’abord attelée à rappeler les […]

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