Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l’avancement du BBP-418 (ribitol) pour le traitement de la LGMDR9/2I. Ci-dessous, vous trouverez la version simplifiée pour les patients. Ces résultats ont été présentés lors du congrès clinique & scientifique 2023 de la MDA. Points essentiels à […]
Le 17 février 2023, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté LGMD américaine. Ci-dessous vous trouverez la traduction française. » Chère communauté LGMD américaine de patients et de soignants, Sarepta a le plaisir de présenter deux études cliniques dans le cadre de ses efforts de développement pour la dystrophie musculaire des […]
Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, […]
La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures », rédigée par l’AFM-Téléthon, vient de paraître. Retrouvez sur plus de 40 pages tous les détails sur les avancées medico-scientifiques des 12 derniers mois, les études cliniques en cours et à venir pour toutes les myopathies des ceintures, les congrès scientifiques passés, et […]
Sarepta Therapeutics a publié le 2 mai 2022 un bulletin adressé à la communauté des personnes atteintes de dysferlinopathie (LGMD R2/ex. LGMD 2B). Ci-dessous vous trouverez la version en français. Bulletin communautaire pour la communauté LGMD 2B/R2 Printemps 2022 Sarepta a récemment fourni une lettre à la communauté détaillant les mises à jour sur […]
Les équipes de Xavier Nissan d’I-Stem et d’Isabelle Richard de Généthon ont identifié une combinaison de médicaments pour traiter l’alpha-sarcoglycanopathie (LGMDR3). Le résultat de cet effort collaboratif a été publié le 27 avril 2022 dans Frontiers in Pharmacology. Ces travaux innovants ouvrent une nouvelle piste pour le traitement de cette forme de myopathie des ceintures. […]
Un essai clinique américain a évalué les effets d’une prise de prednisone (corticoïde) à faible dose pendant six mois chez 20 adultes atteints de LGMD ou de BMD (Dystrophie musculaire de Becker). Les résultats de cet essai au nom de « Weekly Steroids in Muscular Dystrophy » ont été publié en février 2022 dans le Journal of […]
Le 14 mars 2022, Bridgebio Pharma a annoncé des résultats positifs de son essai clinique de phase 2 du BBP-418 (ribitol) pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I (LGMD2I/LGMDR9). Voici la traduction française du communiqué de presse, mise a disposition par ML Bio Solutions. BridgeBio Pharma annonce des données positives de […]
Le 25 février 2022, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté des personnes atteintes de dystrophies des ceintures. Voici, la lettre traduite en français. Chère Communauté LGMD, L’année 2022 étant bien entamée, nous partageons une brève mise à jour sur les programmes de développement de thérapie génique de Sarepta pour les […]
Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I (« GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 ») a été ajouté dans la base de données Clinicaltrials.gov le 4 février 2022. Le recrutement de patients n’a pour l’instant pas encore commencé. Atamyo Therapeutics, le sponsor de cette étude, a récemment obtenu les […]