Une nouvelle étude d’histoire naturelle pour les personnes atteintes de calpainopathie (LGMDR1/2A) vient de démarrer en France. Découvrez ci-dessous le descriptif de l’étude ainsi que les coordonnes de contact du centre participant. Le promoteur de l’étude est l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris. Titre de l’étude Évolution de l’état fonctionnel, musculaire et de la qualité […]
Le 22 avril 2024, Vita Therapeutics, société américaine d’ingénierie cellulaire utilisant la technologie des cellules-souches pluripotentes induites, a publié via l’organisation Coalition to Cure Calpain 3 une lettre ouverte aux patients atteints de calpaïnopathie (LGMDR1/2A). Vous trouverez ci-dessous la traduction française. 22 avril 2024 Lettre ouverte à la communauté LGMD 2A/R1 Nous vous écrivons […]
Une nouvelle étude d’histoire naturelle va bientôt démarrer en France et en Tunisie ! Cette fois-ci, elle concerne les personnes atteintes de gamma-sarcoglycanopathie (LGMDR5/LGMD2C). Le promoteur de l’étude est Atamyo Therapeutics, le spin-off de Généthon. Titre de l’étude Étude d’histoire naturelle chez des patients atteints de LGMDR5/2C Promoteur : Atamyo Therapeutics ID de l’étude […]
Le 2 août 2023, Sarepta Therapeutics a annoncé le dosage du premier patient dans l’essai de preuve de concept NAVIGENE pour la LGMDR2/2B (dysferlinopathie). Voici l’extrait du communiqué de presse traduit en français. Sarepta Therapeutics annonce ses résultats financiers du deuxième trimestre 2023 et les développements récents de l’entreprise Cambridge, Massachusetts, le […]
Le 3 aout 2023, AskBio a annoncé le dosage du premier patient dans le cadre de l’essai de phase 1/ 2 de la thérapie génique AB-1003 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à FKRP. Ci-dessous, vous trouverez la traduction française du communiqué de presse d’AskBio. AskBio annonce le […]
Ça y’est ! La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures », rédigée par l’AFM-Téléthon, vient de paraître. Découvrez sur 50 pages tous les détails sur les avancées medico-scientifiques des 12 derniers mois, les études cliniques en cours et à venir pour toutes les myopathies des ceintures, […]
Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l’avancement du BBP-418 (ribitol) pour le traitement de la LGMDR9/2I. Ci-dessous, vous trouverez la version simplifiée pour les patients. Ces résultats ont été présentés lors du congrès clinique & scientifique 2023 de la MDA. Points essentiels à […]
Le 17 février 2023, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté LGMD américaine. Ci-dessous vous trouverez la traduction française. » Chère communauté LGMD américaine de patients et de soignants, Sarepta a le plaisir de présenter deux études cliniques dans le cadre de ses efforts de développement pour la dystrophie musculaire des […]
Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, […]
La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures », rédigée par l’AFM-Téléthon, vient de paraître. Retrouvez sur plus de 40 pages tous les détails sur les avancées medico-scientifiques des 12 derniers mois, les études cliniques en cours et à venir pour toutes les myopathies des ceintures, les congrès scientifiques passés, et […]