LGMD R4, LGMD R3 et LGMD R5 - Nouvelle étude d’histoire naturelle

LGMD R4, LGMD R3 et LGMD R5 : Nouvelle étude d’histoire naturelle

Une nouvelle étude d’histoire naturelle a été annoncée et publiée le 17 juillet dernier sur la base de données d’études cliniques privées et publiques menées dans le monde entier (clinicaltrials.gov). Aujourd’hui, nous en savons un peu plus. Cette étude d’histoire naturelle suivra les personnes avec un diagnostic confirmé de LGMD R4 (ex. 2E), LGMD R3 (ex. […]

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Les Avancées dans les Myopathies des Ceintures | GI LGMD

Les Avancées dans les Myopathies des Ceintures

Le document « Les Avancées dans les Myopathies des ceintures 2020 » de l’AFM-Téléthon vient de sortir. Découvrez sur 64 pages les dernières actualités medico-scientifiques, les études cliniques, les congrès passés, les événements à venir et beaucoup plus de nouvelles du monde des LGMD.   Lien à suivre : http://bit.ly/Avancees2020   N’hésitez pas à nous […]

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Recrutement | GI LGMD

Recrutement

Le GI LGMD a besoin de toi !   – Tu es atteint d’une LGMD ou l’un de tes proches est concerné par cette maladie ? – Tu as envie de t’investir dans le milieu associatif ? – Tu as un esprit scientifique ? – Tu parles et comprends l’anglais (pas de panique, pas besoin d’être bilingue non […]

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ML Bio Solutions annonce le dosage du premier sujet dans l'essai clinique de phase 1 du BBP-418 pour la LGMD2I | GI LGMD

ML Bio Solutions annonce le dosage du premier sujet dans l’essai clinique de phase 1 du BBP-418 pour la LGMD2I

ML Bio Solutions de BridgeBio annonce le dosage du premier sujet sain dans l’essai clinique de phase 1 du BBP-418 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type R9 (LGMD 2I).   ML Bio Solutions a lancé un essai clinique de phase 1 de BBP-418 chez des volontaires sains. L’étude préliminaire parrainée par ML Bio […]

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Avancées de la Recherche dans les Myopathies des Ceintures | Blog GI LGMD | AFMTELETHON

Nouvelle étape franchie dans la mise au point d’une thérapie génique pour la calpaïnopathie

La calpaïne 3 est une protéine essentielle aux muscles squelettiques. En « coupant » d’autres protéines, elle leur permet de s’adapter à l’effort. Depuis plusieurs années, les chercheurs travaillent à la conception d’une thérapie génique pour traiter la calpaïnopathie (LGMD R1 / ex. LGMD 2A).   Découverte de l’équipe d’Isabelle Richard A Généthon, une équipe de […]

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Avancées de la Recherche dans les Myopathies des Ceintures | Blog GI LGMD | AFMTELETHON

Les Avancées de la Recherche | Juin 2019

Chaque année, à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon, les « Avancées de la recherche » sont mises à jour. Retrouvez toutes les actualités dans les Myopathies des Ceintures dans l’édition de juin 2019 : colloques internationaux études / essais cliniques en cours publications scientifiques et médicales, etc.   Cliquez sur le lien ci-dessous pour visualiser le document : […]

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Zoom sur les Travaux du Laboratoire I-Stem dans les LGMD

Créé en 2005, le laboratoire I-Stem travaille sur deux grands axes de recherche : la thérapie cellulaire et la pharmacologie ciblée en vue d’applications chez des patients affectés par des maladies rares d’origine génétique. Xavier Nissan, directeur de recherche à I-Stem, nous a accueilli.   Mandine et Xavier Nissan lors d’un interview pour le LGMD Awareness […]

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La Thérapie Génique dans les Myopathies des Ceintures | GI LGMD | AFMTELETHONLa Thérapie Génique dans les Myopathies des Ceintures | GI LGMD | AFMTELETHON

La Thérapie Génique dans les Myopathies des Ceintures

Zoom sur les travaux du laboratoire Généthon, un des bras armés de l’AFM-Téléthon. Né en 1990 et financé quasi-exclusivement par l’AFM-Téléthon, le laboratoire Généthon fait partie de l’Institut des Biothérapies et est un acteur majeur de la thérapie génique pour les maladies rares.   Le laboratoire Généthon a pour mission de mettre à la disposition des […]

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Etude d'histoire naturelle FKRP | GI LGMD | AFMTELETHONEtude d'histoire naturelle FKRP | GI LGMD | AFMTELETHON

Démarrage de l’Etude d’histoire naturelle LGMD2i – FKRP

UPDATE: Mai 2019  Nous tenions à vous annoncer que l’étude d’histoire naturelle pour la myopathie des ceintures de type 2i (LGMD R9 liée au FKRP, aussi LGMD2I) initiée par le laboratoire Généthon (un des 3 bras armés de l’AFM-Téléthon), a été officiellement publiée après de longs mois de discussions avec les autorités de santé des […]

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A l’attaque des Dystrophies des Ceintures | Dossier VLM #187

Un dossier spécial « Thérapies innovantes : A l’attaque des dystrophies des ceintures » a été publié dans le dernier numéro du VLM, magazine édité par l’AFM-Téléthon. Vous trouverez ici en exclusivité un extrait de ce dossier avec l’interview de Dr Andoni Urtizberea, médecin spécialiste des dystrophies des ceintures, qui explique la nouvelle classification des LGMD.   –> […]

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