Du nouveau dans le traitement de la LGMDR3:LGMD2D

Du nouveau dans le traitement de la LGMDR3/LGMD2D

Les équipes de Xavier Nissan d’I-Stem et d’Isabelle Richard de Généthon ont identifié une combinaison de médicaments pour traiter l’alpha-sarcoglycanopathie (LGMDR3). Le résultat de cet effort collaboratif a été publié le 27 avril 2022 dans Frontiers in Pharmacology. Ces travaux innovants ouvrent une nouvelle piste pour le traitement de cette forme de myopathie des ceintures. […]

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La prednisone a faible dose dans les LGMD - Résultats de l'essais WSiMD

La prednisone à faible dose dans les LGMD – Résultats de l’essai WSiMD

Un essai clinique américain a évalué les effets d’une prise de prednisone (corticoïde) à faible dose pendant six mois chez 20 adultes atteints de LGMD ou de BMD (Dystrophie musculaire de Becker). Les résultats de cet essai au nom de « Weekly Steroids in Muscular Dystrophy » ont été publié en février 2022 dans le Journal of […]

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Données positives de phase 2 pour la LGMD2I:LGMDR9

Nouvelles de ML Bio : Données positives de phase 2 pour la LGMD2I/LGMDR9

Le 14 mars 2022, Bridgebio Pharma a annoncé des résultats positifs de son essai clinique de phase 2 du BBP-418 (ribitol) pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I (LGMD2I/LGMDR9). Voici la traduction française du communiqué de presse, mise a disposition par ML Bio Solutions.     BridgeBio Pharma annonce des données positives de […]

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Nouvelles de Sarepta – Lettre à la communauté LGMD du 25:02:2022

Nouvelles de Sarepta – Lettre à la communauté LGMD du 25/02/2022

Le 25 février 2022, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté des personnes atteintes de dystrophies des ceintures. Voici, la lettre traduite en français.   Chère Communauté LGMD, L’année 2022 étant bien entamée, nous partageons une brève mise à jour sur les programmes de développement de thérapie génique de Sarepta pour les […]

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Premier essai de thérapie génique pour la LGMDR9

Premier essai de thérapie génique pour la LGMDR9

Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I (« GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 ») a été ajouté dans la base de données Clinicaltrials.gov le 4 février 2022. Le recrutement de patients n’a pour l’instant pas encore commencé.   Atamyo Therapeutics, le sponsor de cette étude, a récemment obtenu les […]

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Douleurs chroniques dans les LGMD

Douleurs chroniques dans les LGMD

Une équipe danoise du Centre national de réadaptation des maladies neuromusculaires à Aarhus a étudié la présence de douleurs chroniques dans les dystrophies musculaires des ceintures. Les résultats sont significatifs et importants pour la prise en charge des malades. L’objectif de l’étude était d’analyser si les patients LGMD souffrent ou non de douleurs chroniques, le […]

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Demande d'essai clinique de thérapie génique pour la LGMDR9:2i déposée

Demande d’essai clinique de thérapie génique pour la LGMDR9/2i déposée par Atamyo Therapeutics

Dans un communiqué de presse, datant du 26 octobre 2021, la société Atamyo Therapeutics, spin-off de Généthon, nous informe qu’une demande d’autorisation d’essai clinique pour sa thérapie génique ATA-100 a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni. Cette thérapie génique est destinée a traiter la dystrophie musculaire des ceintures liée au manque de […]

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Update de ML Bio Solutions sur le développement du BBP-418 (Ribitol) | Blog GI LGMD

Le BBP-418 (ribitol) reçoit la désignation Fast Track de la FDA

BridgeBio Pharma, la société mère de ML Bio Solutions, a annoncé hier que la U. S. Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Fast Track » pour l’étude du BBP-418 (le ribitol) en tant qu’option de traitement pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i (LGMDR9/LGMD2i). La FDA accorde aux programmes […]

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Les Avancées dans les Myopathies des Ceintures | GI LGMD

Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures 2021

La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures », rédigée par l’AFM-Téléthon, vient de paraître. Retrouvez sur plus de 80 pages tous les détails sur les avancées medico-scientifiques des 12 derniers mois, les études cliniques en cours pour les LGMDs, les congrès scientifiques passés, et tous les événements à venir. C’est […]

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