Vous commencez à connaître mon goût pour l’aventure et l’insolite. Repousser les limites du handicap fait partie intégrante de ma vie. Alors, quand l’idée de partir dormir dans une cabane sur l’eau m’a prise, vous pensez bien que peu de chose pouvait m’arrêter ! Et tenez-vous bien, ce n’est pas une, ni deux, mais bien […]
Le 2 août 2023, Sarepta Therapeutics a annoncé le dosage du premier patient dans l’essai de preuve de concept NAVIGENE pour la LGMDR2/2B (dysferlinopathie). Voici l’extrait du communiqué de presse traduit en français. Sarepta Therapeutics annonce ses résultats financiers du deuxième trimestre 2023 et les développements récents de l’entreprise Cambridge, Massachusetts, le […]
Le 3 aout 2023, AskBio a annoncé le dosage du premier patient dans le cadre de l’essai de phase 1/ 2 de la thérapie génique AB-1003 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à FKRP. Ci-dessous, vous trouverez la traduction française du communiqué de presse d’AskBio. AskBio annonce le […]
Nous avons le plaisir de vous inviter à la 1ère Journée d’information nationale dédiée aux personnes atteintes de myopathies des ceintures (LGMD), organisée par le Groupe d’intérêt LGMD, qui aura lieu le : Samedi, 30 septembre 2023 de 9h00 à 17h30 AFM-Téléthon – Génocentre 1, rue de l’Internationale, 91000 Evry Cette journée […]
Ça y’est ! La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures », rédigée par l’AFM-Téléthon, vient de paraître. Découvrez sur 50 pages tous les détails sur les avancées medico-scientifiques des 12 derniers mois, les études cliniques en cours et à venir pour toutes les myopathies des ceintures, […]
Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l’avancement du BBP-418 (ribitol) pour le traitement de la LGMDR9/2I. Ci-dessous, vous trouverez la version simplifiée pour les patients. Ces résultats ont été présentés lors du congrès clinique & scientifique 2023 de la MDA. Points essentiels à […]
Le 17 février 2023, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté LGMD américaine. Ci-dessous vous trouverez la traduction française. » Chère communauté LGMD américaine de patients et de soignants, Sarepta a le plaisir de présenter deux études cliniques dans le cadre de ses efforts de développement pour la dystrophie musculaire des […]
Comme vous le savez sans doute, le Téléthon 2022 commence demain. 30 heures de pure émotion ! Les 2 et 3 décembre sont les jours les plus importants de l’année pour notre association et pour tous les enfants et adultes atteints de maladies neuromusculaires. Afin de vous donner l’opportunité de nous soutenir, nous malades atteints […]
Nous avons le plaisir de vous inviter à la prochaine journée régionale d’information dédiée aux Myopathies des Ceintures pour enfants et adultes en visioconférence, avec le soutient des Services Régionaux Côte d’Azur Corse et Normandie de l’AFM-Téléthon. Quand : Samedi, le 19 novembre 2022 de 10H00 jusqu’à 16H30 Où : EN VISIOCONFÉRENCE (Microsoft Teams) Découvrez ci-dessous […]
Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, […]