Sarepta Therapeutics a publié le 2 mai 2022 un bulletin adressé à la communauté des personnes atteintes de dysferlinopathie (LGMD R2/ex. LGMD 2B). Ci-dessous vous trouverez la version en français. Bulletin communautaire pour la communauté LGMD 2B/R2 Printemps 2022 Sarepta a récemment fourni une lettre à la communauté détaillant les mises à jour sur […]
Les équipes de Xavier Nissan d’I-Stem et d’Isabelle Richard de Généthon ont identifié une combinaison de médicaments pour traiter l’alpha-sarcoglycanopathie (LGMDR3). Le résultat de cet effort collaboratif a été publié le 27 avril 2022 dans Frontiers in Pharmacology. Ces travaux innovants ouvrent une nouvelle piste pour le traitement de cette forme de myopathie des ceintures. […]
Un essai clinique américain a évalué les effets d’une prise de prednisone (corticoïde) à faible dose pendant six mois chez 20 adultes atteints de LGMD ou de BMD (Dystrophie musculaire de Becker). Les résultats de cet essai au nom de « Weekly Steroids in Muscular Dystrophy » ont été publié en février 2022 dans le Journal of […]
Le 14 mars 2022, Bridgebio Pharma a annoncé des résultats positifs de son essai clinique de phase 2 du BBP-418 (ribitol) pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I (LGMD2I/LGMDR9). Voici la traduction française du communiqué de presse, mise a disposition par ML Bio Solutions. BridgeBio Pharma annonce des données positives de […]
Le 25 février 2022, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté des personnes atteintes de dystrophies des ceintures. Voici, la lettre traduite en français. Chère Communauté LGMD, L’année 2022 étant bien entamée, nous partageons une brève mise à jour sur les programmes de développement de thérapie génique de Sarepta pour les […]
Le GI LGMD et le CRNM du CHU de Lille, en collaboration avec le Service Régional Hauts-de-France, les Délégations et Coordinations, ont le plaisir de vous inviter à une Journée régionale d’informations dédiée aux myopathies des ceintures (LGMD). Quand : Samedi, le 26 mars 2022 de 10 h à 16 h 30 (accueil à partir de 9 […]
Tu es atteint d’une LGMD ou l’un de tes proches est concerné par cette maladie ? Tu as envie de t’investir dans le milieu associatif ? Ton rêve a toujours été d’être blogueur ou pourquoi pas écrivain ou journaliste ? Explorer le monde du handicap et des LGMDs t’intéresse ? Tu as envie d’écrire des […]
Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I (« GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 ») a été ajouté dans la base de données Clinicaltrials.gov le 4 février 2022. Le recrutement de patients n’a pour l’instant pas encore commencé. Atamyo Therapeutics, le sponsor de cette étude, a récemment obtenu les […]
Une équipe danoise du Centre national de réadaptation des maladies neuromusculaires à Aarhus a étudié la présence de douleurs chroniques dans les dystrophies musculaires des ceintures. Les résultats sont significatifs et importants pour la prise en charge des malades. L’objectif de l’étude était d’analyser si les patients LGMD souffrent ou non de douleurs chroniques, le […]
Dans un communiqué de presse, datant du 26 octobre 2021, la société Atamyo Therapeutics, spin-off de Généthon, nous informe qu’une demande d’autorisation d’essai clinique pour sa thérapie génique ATA-100 a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni. Cette thérapie génique est destinée a traiter la dystrophie musculaire des ceintures liée au manque de […]