« Nous ne lâchons rien ! »
Interview avec Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon – Évry, le 10 octobre 2025
Le suivi des projets thérapeutiques pour les myopathies des ceintures portés par Atamyo Therapeutics sont, depuis début septembre, repris par Généthon, pouvez-vous nous expliquer pourquoi ?
Généthon a créé, en 2020, une société de biotechnologies – Atamyo Therapeutics – dans l’objectif de trouver des financements extérieurs via des investisseurs et partenaires pour amener les projets sur les myopathies des ceintures (LGMD) développés à Généthon jusqu’aux essais cliniques et les réaliser. Effectivement, on le sait, le passage du stade recherche au stade clinique représente un changement d’échelle qui nécessite que nous trouvions d’autres sources financements que nos ressources propres qui sont aujourd’hui insuffisantes. Malheureusement, en raison principalement d’un contexte international peu favorable aux investissements en biotechnologies, encore moins en thérapie génique et pour les maladies rares depuis la pandémie, la recherche de potentiels partenaires et investisseurs par Atamyo s’est révélée jusqu’à présent infructueuse. Nous avons donc souhaité, pour faire des économies de structure, reprendre la gestion des projets au sein de Généthon. Les équipes de la direction des programmes comme de celle du business development sont mobilisées pour assurer le suivi des essais en cours et poursuivre la recherche de financements et de partenaires pour les étapes suivantes. Par ailleurs, l’équipe d’Isabelle Richard poursuit au sein de Généthon ses recherches bien évidemment.
De quels projets s’agit-il ?
Il s’agit de 3 projets au stade clinique ou pré-clinique.
– L’essai de thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures liée à FKRP (LGMDR9/2I) mené en France et au Danemark a permis de traiter six patients dans la phase d’escalade de dose avec des résultats encourageants. Cette première phase a permis d’identifier la dose efficace pour la phase pivot.
– L’essai de thérapie génique pour la gamma-sarcoglycanopathie (LGMDR5/2C) a démarré aux Etats-Unis début 2025 grâce au financement d’une fondation américaine (Fondation Dion).
– Le projet de thérapie génique pour la calpaïnopathie (LGMDR1/2A) est au stade pré-clinique.
Quels sont les besoins financiers pour poursuivre ces programmes ?
Aujourd’hui, pour poursuivre les 3 programmes tel que prévu, 50 ME sont nécessaires pour les 18 prochains mois. Généthon et l’AFM-Téléthon ne peuvent assurer, seuls, ce financement. Il faut rappeler que jusqu’à présent, ce sont des financements quasi exclusivement de Généthon et de l’AFM qui ont permis à ces projets d’être menés. Généthon a ainsi consacrés près de 35 ME à Atamyo Therapeutics (et donc, à ses projets), auxquels s’est ajouté un soutien direct de l’AFM-Téléthon de 3,8 ME. Et, au total, depuis 20 ans, ce sont plus de 55 millions d’euros qui ont été consacrés à la recherche et mise au point de thérapeutiques pour les LGMD à Généthon.
Quelle est votre stratégie pour les prochains mois ?
Nous allons agir sur deux plans :
- Développer autant que possible les accès compassionnels dans la myopathie des ceintures FKRP, en lien avec les médecins traitants et l’ANSM (agence du médicament)
- Poursuivre la recherche de financements : soit auprès de fondations ou de familles fortunées concernées par la maladie comme nous le faisons aux Etats-Unis avec la Fondation Dion qui a permis l’inclusion dans l’essai de deux premiers patients atteints de gamma-sarcoglycanopathie. Soit auprès de partenaires et investisseurs, notamment pour le passage en clinique du programme sur la calpainopathie qui est la plus fréquente des LGMD.
La période est vraiment compliquée pour tous les projets de thérapie génique, a fortiori dans le domaine des maladies rares mais je tiens à le réaffirmer : les équipes de Généthon ne lâchent rien et sont plus que jamais déterminées à trouver des solutions ! La mission que nous a donné l’AFM-Téléthon est de guérir et nous ne perdons jamais de vue cet objectif quel que soit les difficultés que nous rencontrons.
Le Groupe d’intérêt LGMD remercie Frédéric Revah de nous avoir accordé cette interview.
