Recrutement ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d'Atamyo | LGMDR9

Recrutement ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo

Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, […]

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Nouvelles de Sarepta – Lettre à la communauté LGMD du 25:02:2022

Nouvelles de Sarepta – Lettre à la communauté LGMD du 25/02/2022

Le 25 février 2022, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté des personnes atteintes de dystrophies des ceintures. Voici, la lettre traduite en français.   Chère Communauté LGMD, L’année 2022 étant bien entamée, nous partageons une brève mise à jour sur les programmes de développement de thérapie génique de Sarepta pour les […]

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Premier essai de thérapie génique pour la LGMDR9

Premier essai de thérapie génique pour la LGMDR9

Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I (« GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 ») a été ajouté dans la base de données Clinicaltrials.gov le 4 février 2022. Le recrutement de patients n’a pour l’instant pas encore commencé.   Atamyo Therapeutics, le sponsor de cette étude, a récemment obtenu les […]

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Demande d'essai clinique de thérapie génique pour la LGMDR9:2i déposée

Demande d’essai clinique de thérapie génique pour la LGMDR9/2i déposée par Atamyo Therapeutics

Dans un communiqué de presse, datant du 26 octobre 2021, la société Atamyo Therapeutics, spin-off de Généthon, nous informe qu’une demande d’autorisation d’essai clinique pour sa thérapie génique ATA-100 a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni. Cette thérapie génique est destinée a traiter la dystrophie musculaire des ceintures liée au manque de […]

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Première biotech LGMD de Généthon | Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics – Première biotech LGMD de Généthon

Pendant de longs mois les équipes de Généthon, laboratoire à but non lucratif de l’AFM-Téléthon, ont travaillé sur un projet innovant, la création d’Atamyo Therapeutics.   Atamyo Therapeutics, est aujourd’hui dirigé par Stéphane Degove, chargé de sa structuration, et il est porté scientifiquement par Isabelle Richard, chercheuse à Généthon, spécialisée dans les myopathies des ceintures […]

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Avancées de la Recherche dans les Myopathies des Ceintures | Blog GI LGMD | AFMTELETHON

Nouvelle étape franchie dans la mise au point d’une thérapie génique pour la calpaïnopathie

La calpaïne 3 est une protéine essentielle aux muscles squelettiques. En « coupant » d’autres protéines, elle leur permet de s’adapter à l’effort. Depuis plusieurs années, les chercheurs travaillent à la conception d’une thérapie génique pour traiter la calpaïnopathie (LGMD R1 / ex. LGMD 2A).   Découverte de l’équipe d’Isabelle Richard A Généthon, une équipe de […]

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Le Deuxième Jour de la Conférence Nationale LGMD 2019 | GI LGMD | AFMTELETHON

Le Deuxième Jour de la Conférence Nationale LGMD 2019

Après une bonne nuit de sommeil bien méritée nous sommes retournés à l’hôtel Hyatt Regency pour assister à la deuxième journée de conférence sur les dystrophies des ceintures (National LGMD Conference 2019) à Chicago. L’ambiance était optimiste et beaucoup de conférenciers atteints même de formes très rares de LGMD ont eu le sentiment d’être moins […]

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Changing lives one at a time | GI LGMD | AFMTELETHON

Bilan de la Conférence Nationale LGMD 2019 : Le Premier Jour

Nous avons eu la chance de pouvoir participer à la première conférence nationale sur les dystrophies musculaires des ceintures qui a eu lieu du 30 août au 2 septembre 2019 à Chicago aux États-Unis. C’était la toute première conférence médico-scientifique entièrement dédiée aux myopathies des ceintures. Aussi, cette conférence a été intégralement organisée par des […]

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La Thérapie Génique dans les Myopathies des Ceintures | GI LGMD | AFMTELETHONLa Thérapie Génique dans les Myopathies des Ceintures | GI LGMD | AFMTELETHON

La Thérapie génique dans les Myopathies des Ceintures

Zoom sur les travaux du laboratoire Généthon, un des bras armés de l’AFM-Téléthon. Né en 1990 et financé quasi-exclusivement par l’AFM-Téléthon, le laboratoire Généthon fait partie de l’Institut des Biothérapies et est un acteur majeur de la thérapie génique pour les maladies rares.   Le laboratoire Généthon a pour mission de mettre à la disposition des […]

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