Atamyo Therapeutics, la société de biotechnologie créée par Généthon, a présenté le 9 mars 2026, à la conférence de la MDA (Muscular Dystrophy Association), les résultats de l’essai clinique de thérapie génique mené chez des premiers patients atteints de myopathie des ceintures LGMD-R5/2C (gamma-sarcoglycanopathie).
L’essai de phase 1b/2 évalue l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200, un produit de thérapie génique mise au point par l’équipe du Docteur Isabelle Richard à Généthon.
4 patients ont pu être traités par le Dr Barry Byrne au Powell Gene Therapy Center à l’Université de Floride. Cet essai a démarré en 2025 aux Etats-Unis car il a bénéficié de financements de deux Fondations familiales américaines : la Dion Foundation et CureSCG.
L’essai n’a pas encore pu démarrer en Europe faute de partenaires permettant de soutenir son financement (plusieurs millions d’Euros sont nécessaires…).
Les premiers résultats obtenus sont très encourageants : le produit a montré une bonne tolérance chez les 4 patients traités. Les deux premiers patients ont présenté des résultats prometteurs, avec plus de 90 % des fibres musculaires exprimant la gamma-sarcoglycane, une réduction très significative et durable des taux de CPK et de transaminases, ainsi que des bénéfices cliniques sur des paramètres fonctionnels mesurés par des tests chronométrés.
Ces résultats devront être confirmés sur l’ensemble des patients traités et évalués sur un suivi à plus long terme.
Cette avancée représente une excellente nouvelle pour tous les patients atteints de gamma-sarcoglycanopathie. Le succès de cet essai aux États-Unis pourrait accélérer le développement clinique du traitement, renforcer le dialogue avec les autorités de santé et, à terme, ouvrir la voie à un accès élargi à cette thérapie innovante pour les patients en France et dans le monde.
Communiqué de presse d’Atamyo Therapeutics : https://atamyo.com/press-releases/2026/mda-conference-2026-atamyo-therapeutics-presente-des-resultats-prometteurs-chez-les-premiers-patients-traites-avec-sa-therapie-genique-ata-200-dans-lessai-clinique-ciblant-la-myopathie-des/
Press release (in English) : https://atamyo.com/press-releases/2026/mda-conference-2026-atamyo-therapeutics-presents-promising-results-in-the-first-patients-treated-with-its-ata-200-gene-therapy-in-the-clinical-trial-targeting-lgmd-r5-limb-girdle-muscular-dystrophy/
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