La prednisone a faible dose dans les LGMD - Résultats de l'essais WSiMD

La prednisone à faible dose dans les LGMD – Résultats de l’essai WSiMD

Un essai clinique américain a évalué les effets d’une prise de prednisone (corticoïde) à faible dose pendant six mois chez 20 adultes atteints de LGMD ou de BMD (Dystrophie musculaire de Becker). Les résultats de cet essai au nom de « Weekly Steroids in Muscular Dystrophy » ont été publié en février 2022 dans le Journal of Neuromuscular Diseases.

 

La majorité des participants atteint de LGMD

Les participants étaient âgés de 18 à 60 ans, ambulatoires (8) ou non-ambulatoires (12), et 19 d’entre eux atteints de LGMD. Seulement un participant était atteint de la myopathie de Becker. Tous ont pris une fois par semaine une dose de 0,75 à 1 mg de prednisone par kg de poids corporel, pendant six mois.

Pour compléter, les participants LGMD étaient atteints de

– LGMD R1 (calpainopathie, ex. LGMD2A) – 8 participants,
– LGMD R2 (dysferlinopathie, ex. LGMD2B) – 3 participants,
– LGMD R5 (gamma-sarcoglycanopathie, ex. LGMD2C) – 1 participant,
– LGMD R9 (FKRP, ex. LGMD2I) – 3 participants,
– LGMD R12 (anoctaminopathie, ex. LGMD2L) – 3 participants et
– LGMD R10 (titinopathie, ex. LGMD2J) – 1 participant.

 

Des effets positifs

Les résultats montrent que la prednisone à cette dose est bien tolérée. Il n’y a pas eu d’effets secondaires importants (pas d’hypertension significative, d’hyperglycémie, de prise de poids ou d’effet négatif sur la densité osseuse).
L’impact du traitement sur le muscle est positif. Des biomarqueurs sanguins indiquant la destruction musculaire, par exemple, la CPK (créatine-phosphokinase), ont diminué après six mois de traitement. Les participants ont vu leur force de préhension augmenter de 6,5 %. Les participants ambulatoires ont été capables de marcher plus vite et plus longtemps.

Suite à cet essai, 19 des 20 participants ont choisi de continuer avec la prise de prednisone à faible dose.

Il est à noter qu’une plus grande étude sur une durée plus longue serait nécessaire pour confirmer ces résultats positifs.

 

Sources
Pubmed
IOS Press
Actu AFM-Téléthon

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