Ça y’est ! La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures », rédigée par l’AFM-Téléthon, vient de paraître. Découvrez sur 50 pages tous les détails sur les avancées medico-scientifiques des 12 derniers mois, les études cliniques en cours et à venir pour toutes les myopathies des ceintures, […]
Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l’avancement du BBP-418 (ribitol) pour le traitement de la LGMDR9/2I. Ci-dessous, vous trouverez la version simplifiée pour les patients. Ces résultats ont été présentés lors du congrès clinique & scientifique 2023 de la MDA. Points essentiels à […]
Le 17 février 2023, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté LGMD américaine. Ci-dessous vous trouverez la traduction française. » Chère communauté LGMD américaine de patients et de soignants, Sarepta a le plaisir de présenter deux études cliniques dans le cadre de ses efforts de développement pour la dystrophie musculaire des […]
Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, […]
La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures », rédigée par l’AFM-Téléthon, vient de paraître. Retrouvez sur plus de 40 pages tous les détails sur les avancées medico-scientifiques des 12 derniers mois, les études cliniques en cours et à venir pour toutes les myopathies des ceintures, les congrès scientifiques passés, et […]
Un essai clinique américain a évalué les effets d’une prise de prednisone (corticoïde) à faible dose pendant six mois chez 20 adultes atteints de LGMD ou de BMD (Dystrophie musculaire de Becker). Les résultats de cet essai au nom de « Weekly Steroids in Muscular Dystrophy » ont été publié en février 2022 dans le Journal of […]
Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I (« GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 ») a été ajouté dans la base de données Clinicaltrials.gov le 4 février 2022. Le recrutement de patients n’a pour l’instant pas encore commencé. Atamyo Therapeutics, le sponsor de cette étude, a récemment obtenu les […]
Une équipe danoise du Centre national de réadaptation des maladies neuromusculaires à Aarhus a étudié la présence de douleurs chroniques dans les dystrophies musculaires des ceintures. Les résultats sont significatifs et importants pour la prise en charge des malades. L’objectif de l’étude était d’analyser si les patients LGMD souffrent ou non de douleurs chroniques, le […]
BridgeBio Pharma, la société mère de ML Bio Solutions, a annoncé hier que la U. S. Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Fast Track » pour l’étude du BBP-418 (le ribitol) en tant qu’option de traitement pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i (LGMDR9/LGMD2i). La FDA accorde aux programmes […]
Une étude d’histoire naturelle au nom d’ EIDY (Motor Parameters in Patiens with Limb-Girdle Muscular Dystrophy) a été publiée sur la base de données d’études cliniques ClinicalTrials.gov le 25 février 2021. Elle recrute 40 patients atteints de LGMD et 40 volontaires sains. Description de l’étude EIDY L’objectif principal de cette étude est de réaliser un suivi de […]