Recrutement ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d'Atamyo | LGMDR9

Recrutement ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo

Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, […]

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Avancées de la Recherche dans les Myopathies des Ceintures | Blog GI LGMD | AFMTELETHON

Avancées de la recherche dans les myopathies des ceintures – Édition 2022

La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures », rédigée par l’AFM-Téléthon, vient de paraître. Retrouvez sur plus de 40 pages tous les détails sur les avancées medico-scientifiques des 12 derniers mois, les études cliniques en cours et à venir pour toutes les myopathies des ceintures, les congrès scientifiques passés, et […]

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La prednisone a faible dose dans les LGMD - Résultats de l'essais WSiMD

La prednisone à faible dose dans les LGMD – Résultats de l’essai WSiMD

Un essai clinique américain a évalué les effets d’une prise de prednisone (corticoïde) à faible dose pendant six mois chez 20 adultes atteints de LGMD ou de BMD (Dystrophie musculaire de Becker). Les résultats de cet essai au nom de « Weekly Steroids in Muscular Dystrophy » ont été publié en février 2022 dans le Journal of […]

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Premier essai de thérapie génique pour la LGMDR9

Premier essai de thérapie génique pour la LGMDR9

Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I (« GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 ») a été ajouté dans la base de données Clinicaltrials.gov le 4 février 2022. Le recrutement de patients n’a pour l’instant pas encore commencé.   Atamyo Therapeutics, le sponsor de cette étude, a récemment obtenu les […]

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Douleurs chroniques dans les LGMD

Douleurs chroniques dans les LGMD

Une équipe danoise du Centre national de réadaptation des maladies neuromusculaires à Aarhus a étudié la présence de douleurs chroniques dans les dystrophies musculaires des ceintures. Les résultats sont significatifs et importants pour la prise en charge des malades. L’objectif de l’étude était d’analyser si les patients LGMD souffrent ou non de douleurs chroniques, le […]

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Update de ML Bio Solutions sur le développement du BBP-418 (Ribitol) | Blog GI LGMD

Le BBP-418 (ribitol) reçoit la désignation Fast Track de la FDA

BridgeBio Pharma, la société mère de ML Bio Solutions, a annoncé hier que la U. S. Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Fast Track » pour l’étude du BBP-418 (le ribitol) en tant qu’option de traitement pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i (LGMDR9/LGMD2i). La FDA accorde aux programmes […]

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IRM musculaire chez les patients atteints de dysferlinopathie | GI LGMD

Étude EIDY : Paramètres moteurs chez les patients atteints de LGMD

Une étude d’histoire naturelle au nom d’ EIDY (Motor Parameters in Patiens with Limb-Girdle Muscular Dystrophy) a été publiée sur la base de données d’études cliniques ClinicalTrials.gov le 25 février 2021. Elle recrute 40 patients atteints de LGMD et 40 volontaires sains. Description de l’étude EIDY L’objectif principal de cette étude est de réaliser un suivi de […]

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Update de ML Bio Solutions sur le développement du BBP-418 (Ribitol) | Blog GI LGMD

Point de suivi de ML Bio Solutions sur le développement du BBP-418 (Ribitol)

Le 9 octobre 2020 a eu lieu le webinaire intitulé « Un nouveau traitement oral prometteur pour la LGMD 2I : Point de suivi sur le développement du BBP-418 (Ribitol) », proposé par l’association des patients The Speak Foundation. Le Dr. Douglas Sproule, directeur médical de ML Bio Solutions, et le Dr. Nicholas Johnson, investigateur principal de l’étude d’histoire […]

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LGMD R4, LGMD R3 et LGMD R5 - Nouvelle étude d’histoire naturelle

LGMD R4, LGMD R3 et LGMD R5 : Nouvelle étude d’histoire naturelle

Une nouvelle étude d’histoire naturelle a été annoncée et publiée le 17 juillet dernier sur la base de données d’études cliniques privées et publiques menées dans le monde entier (clinicaltrials.gov). Aujourd’hui, nous en savons un peu plus. Cette étude d’histoire naturelle suivra les personnes avec un diagnostic confirmé de LGMD R4 (ex. 2E), LGMD R3 (ex. […]

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Les Avancées dans les Myopathies des Ceintures | GI LGMD

Les Avancées dans les Myopathies des Ceintures

Le document « Les Avancées dans les Myopathies des ceintures 2020 » de l’AFM-Téléthon vient de sortir. Découvrez sur 64 pages les dernières actualités medico-scientifiques, les études cliniques, les congrès passés, les événements à venir et beaucoup plus de nouvelles du monde des LGMD.   Lien à suivre : http://bit.ly/Avancees2020   N’hésitez pas à nous […]

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