Lettre ouverte à la communauté LGMD2A/R1 de Vita Therapeutics

Le 22 avril 2024, Vita Therapeutics, société américaine d’ingénierie cellulaire utilisant la technologie des cellules-souches pluripotentes induites, a publié via l’organisation Coalition to Cure Calpain 3 une lettre ouverte aux patients atteints de calpaïnopathie (LGMDR1/2A). Vous trouverez ci-dessous la traduction française.

22 avril 2024

Lettre ouverte à la communauté LGMD 2A/R1

Nous vous écrivons pour vous fournir une mise à jour sur Vita Therapeutics, ce qui est à la fois passionnant et probable de susciter quelques inquiétudes. Au cours des 6 mois précédents, Vita a franchi plusieurs étapes importantes et a réalisé d’importants progrès scientifiques. Les faits marquants incluent une réunion pré-IND réussie avec la FDA pour VTA-100, notre thérapie par cellules souches autologues pour la LGMD2A/R1, la démonstration préclinique que VTA-200, notre thérapie hypoimmune allogénique, peut échapper à tous les aspects du système immunitaire, et nous sommes en train de développer une approche thérapeutique pour réparer les muscles de manière systémique. Nous sommes ravis d’annoncer que nous progressons dans le développement de notre approche allogénique du traitement de la dystrophie musculaire, qui aboutira à une thérapie qui traitera universellement toutes les dystrophies musculaires résultant d’une étiologie de perte de fonction génétique, y compris la LGMD2A/R1, ainsi qu’une majorité de sous-types de LGMD et d’autres types de dystrophie musculaire telles que la FSHD, les dystrophies musculaires de Becker et de Duchenne.

Compte tenu du temps et des dépenses considérables nécessaires à la fabrication et au développement des approches autologues et allogéniques, nous avons décidé de poursuivre avec la voie allogénique, une approche thérapeutique plus universelle, ce qui signifie que notre premier essai chez l’homme sur LGMD2A/R1 ne se poursuivra pas en 2025 comme prévu initialement.

Ce changement d’approche, qui s’avère finalement très bénéfique pour la communauté LGMD2A, constitue une approche médicalement et commercialement plus viable et a été rendu nécessaire par un sérieux revers de notre financement. À ce jour, notre financement a été engagé au moyen d’une série d’investissements et, au cours du second semestre 2023, 21 millions de dollars étaient dus par nos investisseurs. Notre principal partenaire de capital-risque, Cambrian Biopharma, l’investisseur qui avait un encours de 14 millions de dollars, a annoncé qu’il manquerait à ses obligations financières en raison de la conjoncture économique actuelle. Les investisseurs restants, soit 7 millions de dollars, ont choisi de ne pas financer car ils estimaient que les conditions précédemment convenues à partir d’octobre 2022 n’étaient plus équitables compte tenu de cette situation.

À la lumière de ces circonstances et sans solutions immédiates, une nouvelle stratégie a été proposée pour l’avenir de Vita. Cette stratégie comprenait l’arrêt du développement de nos deux programmes autologues, y compris le programme pour le VTA-100, la poursuite de notre R&D sur l’administration systémique et la concentration sur l’avancement du VTA-200 (cellules satellites hypoimmunogènes).

Il est indéniable que la situation financière actuelle de Vita a provoqué un revers important qui entraînera de nouveaux retards dans nos progrès. Cependant, compte tenu des données que nous avons démontrées jusqu’à présent et de la valeur scientifique que nous avons créée, nous sommes convaincus que Vita a encore un très brillant avenir. Nous restons très engagés envers la communauté LGMD2A/R1 et sommes extrêmement reconnaissants du soutien et des efforts que beaucoup ont déployés en notre nom, y compris plusieurs qui ont donné du sang pour nous aider dans le développement de nos produits. Tous ces efforts ont contribué à d’énormes avancées qui nous aideront à développer le VTA-200, qui constituera à terme une thérapie meilleure et plus efficace pour la calpaïnopathie. Nous vous remercions pour votre soutien passé et nous sommes ravis de travailler chaque jour pour trouver un remède !

Si vous avez des questions ou des préoccupations, n’hésitez pas à nous contacter à clinictrials@vita-therapeutics.com. Nous sommes impatients de poursuivre notre relation avec vous tous.

Merci !

Cordialement,

Steven Brooks                                                    Doug Falk
Vice-président principal des affaires cliniques        PDG

Source : Coalition to Cure Calpain 3 (en anglais)

https://www.curecalpain3.org/wp-content/uploads/2024/04/Vita-Statement-LGMD2A-Community.docx.pdf