Nouvelles de Sarepta – Lettre à la communauté LGMD du 25/02/2022

Le 25 février 2022, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté des personnes atteintes de dystrophies des ceintures. Voici, la lettre traduite en français.

 

Chère Communauté LGMD,

L’année 2022 étant bien entamée, nous partageons une brève mise à jour sur les programmes de développement de thérapie génique de Sarepta pour les dystrophies musculaires des ceintures.

 

LGMD 2C/R5 (SRP-9005), 2D/R3 (SRP-9004) et 2E/R4 (SRP-9003) (sarcoglycanopathies) :

Nous nous engageons auprès des régulateurs et, tout au long de 2022, nous continuerons à nous concentrer sur la construction des processus de fabrication échellonnables et la capacité de mener des essais qui soutiendront une éventuelle autorisation réglementaire. Des études de toxicologie – nécessaires pour évaluer la sécurité des thérapies avant de passer à la clinique – sont en cours dans les LGMD 2C et 2D.

La collecte de données est en cours dans le cadre de l’étude clinique SRP-9003-101 (LGMD 2E/R4). Nous partagerons les mises à jour avec la communauté, le cas échéant. Le suivi à long terme des participants se poursuit comme prévu.

Sarepta soutient également une étude d’histoire naturelle – connue sous le nom de JOURNEY (NCT # 04475926) – qui est importante pour faire avancer les programmes de développement LGMD.

Les renseignements tirés de l’étude JOURNEY en cours permettront de mieux comprendre les LGMD de types 2E, 2D et 2C et pourront éclairer la manière dont nous abordons et concevons les futurs essais cliniques dans notre pipeline LGMD.

LGMD 2B/R2 (SRP-6004, dysferlinopathie) :

Nous prévoyons de lancer une étude de preuve de concept fin 2022 tout en menant des efforts de fabrication supplémentaires en parallèle.

LGMD 2L/R12 (SRP-9006, anoctamin-5) :

Des recherches préliminaires et des travaux précliniques permettant l’IND (Investigational New Drug Application) sont en cours pour soutenir ce programme.

LGMD 2A/R1 (calpaïnopathie) :

En 2021, Sarepta a exécuté son option de licence pour cette thérapie génique expérimentale après que la recherche préclinique a fourni une preuve de concept précoce pour CAPN-3 dans LGMD 2A et soutenu de nouvelles avancées. D’autres travaux précliniques complémentaires sont en cours.

 

Dans l’ensemble de ces programmes, il existe un besoin important et commun : développer et fournir le meilleur processus de fabrication possible pouvant être utilisé pour soutenir les essais cliniques en vue d’une éventuelle autorisation. Dans les thérapies de transfert de gènes, les régulateurs exigent généralement que le processus de fabrication commerciale soit en place avant de lancer des essais cliniques de stade avancé. Le processus de fabrication de la thérapie génique est unique et complexe, composé de plusieurs étapes et composants chronophages qui doivent être optimisés pour produire chaque dose de thérapie génique. Affiner l’approche de fabrication de nos programmes les plus avancés sera le principal objectif de nos efforts en 2022.

Nous reconnaissons l’urgence ressentie par la communauté. Les délais de fabrication sont déterminés par plusieurs facteurs – à la fois sous notre contrôle et hors de notre contrôle – y compris l’achèvement des études précliniques, la confirmation des processus de fabrication, le dialogue avec les organismes d’examen, etc. Soyez assuré que nous appliquons les leçons tirées de notre programme SRP-9003 pour LGMD, le programme SRP-9001 pour les patients de Duchenne et d’autres programmes expérimentaux de thérapie génique à travers l’industrie pour faire avancer les délais aussi rapidement que possible pour tous nos programmes LGMD.

À l’avenir, nous fournirons des mises à jour supplémentaires au fur et à mesure que nous les aurons. En attendant, l’étude d’histoire naturelle, JOURNEY, est active et cherche des participants. L’acquisition de connaissances grâce à cette étude et à d’autres études d’histoire naturelle nous aidera à créer un cadre fondamental important pour comprendre la LGMD dans le but de surmonter les défis inhérents au développement de thérapies pour ces maladies rares et hétérogènes.

Notre engagement envers la communauté LGMD est inébranlable alors que nous nous efforçons de développer des traitements transformateurs. Nous sommes impatients de fournir d’autres mises à jour à mesure que les délais deviendront plus clairs à l’avenir.

Avec nos cordiales salutations,

L’équipe des affaires des patients de Sarepta

 

Source : https://www.sarepta.com/community-letter-q1-update-lgmd-programs-development