AskBio annonce le dosage du premier patient dans l’essai de thérapie génique LGMDR9/2I

Le 3 aout 2023, AskBio a annoncé le dosage du premier patient dans le cadre de l’essai de phase 1/ 2 de la thérapie génique AB-1003 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à FKRP. Ci-dessous, vous trouverez la traduction française du communiqué de presse d’AskBio.

AskBio annonce le premier patient recevant une dose dans le cadre de l’essai de phase 1/2 de la thérapie génique AB-1003 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9)

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), une société de thérapie génique détenue à 100 % et exploitée de manière indépendante en tant que filiale de Bayer AG, a annoncé aujourd’hui que le premier patient a été dosé dans l’essai de phase 1/2 LION-CS101 pour les patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9). AB-1003 (également connu sous le nom de LION-101) est une nouvelle thérapie expérimentale de remplacement du gène FKRP.

« Apprendre que le premier patient a reçu une dose dans cette étude évaluant l’AB-1003 est un moment passionnant pour la communauté de la dystrophie musculaire des ceintures et les personnes vivant avec cette maladie débilitante », a déclaré Kelly Brazzo, cofondatrice et PDG de CureLGMD2i. « Étant donné le manque actuel de traitements modificateurs pour la LGMD, de nombreux membres de la communauté connaissent le potentiel de la thérapie génique. Le lancement de cet essai offre l’espoir que les patients atteints de cette maladie pourront, à l’avenir, avoir une qualité de vie considérablement améliorée. »

La LGMD2I/R9 est une forme de LGMD causée par des modifications du gène FKRP et est associée à une faiblesse et une fonte musculaire des bras et des jambes. Les personnes atteintes de LGMD2I/R9 remarquent des symptômes à la fin de l’enfance, vers l’âge de 11 ans, avec une perte de mobilité et une altération des fonctions cardiaques et pulmonaires. À mesure que les symptômes s’aggravent, les individus ont généralement besoin d’un fauteuil roulant. La LGMD2I/R9 est une maladie rare, dont on estime qu’elle touche plus de 5000 personnes aux États-Unis et dans l’UE.

« Alors que la nature héréditaire de la dystrophie musculaire des ceintures signifie que ceux qui ont la mutation du gène FKRP ne peuvent pas produire une protéine FKRP normale pour la fonction musculaire physiologique, l’AB-1003 est conçu pour introduire le gène FKRP normal dans le muscle et exprimer une protéine normale , et il s’est avéré prometteur pour restaurer la fonction normale de la protéine FKRP dans le muscle dans des études précliniques réalisées sur des modèles souris de LGMD », a déclaré le Dr Nicholas Johnson, investigateur principal et vice-président de la recherche du Département de neurologie de la Virginia Commonwealth University School of Medicine. « Cet essai est la première étape vers l’évaluation de la sécurité de l’AB-1003 et l’évaluation du potentiel de l’AB-1003 pour améliorer la vie des patients atteints de cette maladie héréditaire grave et ultra rare. »

« Le premier patient atteint de dystrophie musculaire des ceintures 2I/R9 dosé dans le cadre de l’essai clinique LION-CS101 est un autre exemple du succès d’AskBio dans l’introduction de produits candidats de thérapie génique, tels que AB-1003, du laboratoire au développement clinique », a déclaré Jude Samulski, PhD, co-fondateur et directeur scientifique d’AskBio. « Grâce à nos connaissances et à notre expertise, nous travaillons à exploiter la puissance des thérapies géniques en tant que traitements potentiels pour bon nombre des maladies les plus dévastatrices au monde. Notre thérapie expérimentale pour la dystrophie musculaire des ceintures est l’une d’entre elles et une partie importante de notre portefeuille, qui comprend également des thérapies expérimentales au stade clinique pour l’insuffisance cardiaque congestive, la maladie de Huntington, l’atrophie multisystématisée, la maladie de Parkinson et la maladie de Pompe.

AB-1003, qui est fabriqué par Viralgen, filiale détenue à 100 % et exploitée de manière indépendante par AskBio, a obtenu la désignation accélérée par la FDA et la désignation de médicament orphelin par la Commission européenne.

Le recrutement pour l’essai clinique LION-CS101 est en cours.

À propos de l’essai clinique LION-CS101

L’essai clinique LION-CS101 est un essai clinique de phase 1/ 2, en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo, à dose croissante pour évaluer l’innocuité de la thérapie génique AB-1003 chez des sujets adultes (18-65 ans) atteints de LGMD2I/R9 génétiquement confirmée. Les adultes diagnostiqués avec LGMD2I/R9 recevront une seule perfusion intraveineuse d’AB-1003 ou un placebo. Les participants seront traités dans des cohortes séquentielles au niveau de la dose avec deux bras de doses différentes et un bras placebo. L’essai inclura jusqu’à 14 participants et a été lancé aux États-Unis au deuxième trimestre 2023. Pour plus d’informations sur l’essai clinique LION-CS101, visitez clinicaltrials.gov (NCT05230459) ou visitez askbio.com.

Extraits du communiqué de presse datant du 03/08/2023 d’AskBio Pharmaceutical, Inc. (en anglais)

Information supplémentaire

Cet essai a lieu uniquement aux Etats-Unis. Il ne s’agit pas de la même thérapie génique que celle d’Atamyo Therapeutics actuellement à l’essai en Europe.