Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l’avancement du BBP-418 (ribitol) pour le traitement de la LGMDR9/2I. Ci-dessous, vous trouverez la version simplifiée pour les patients. Ces résultats ont été présentés lors du congrès clinique & scientifique 2023 de la MDA. Points essentiels à […]
Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, […]
Le 14 mars 2022, Bridgebio Pharma a annoncé des résultats positifs de son essai clinique de phase 2 du BBP-418 (ribitol) pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I (LGMD2I/LGMDR9). Voici la traduction française du communiqué de presse, mise a disposition par ML Bio Solutions. BridgeBio Pharma annonce des données positives de […]
Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I (« GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 ») a été ajouté dans la base de données Clinicaltrials.gov le 4 février 2022. Le recrutement de patients n’a pour l’instant pas encore commencé. Atamyo Therapeutics, le sponsor de cette étude, a récemment obtenu les […]
Dans un communiqué de presse, datant du 26 octobre 2021, la société Atamyo Therapeutics, spin-off de Généthon, nous informe qu’une demande d’autorisation d’essai clinique pour sa thérapie génique ATA-100 a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni. Cette thérapie génique est destinée a traiter la dystrophie musculaire des ceintures liée au manque de […]
BridgeBio Pharma, la société mère de ML Bio Solutions, a annoncé hier que la U. S. Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Fast Track » pour l’étude du BBP-418 (le ribitol) en tant qu’option de traitement pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i (LGMDR9/LGMD2i). La FDA accorde aux programmes […]
Une étude d’histoire naturelle au nom d’ EIDY (Motor Parameters in Patiens with Limb-Girdle Muscular Dystrophy) a été publiée sur la base de données d’études cliniques ClinicalTrials.gov le 25 février 2021. Elle recrute 40 patients atteints de LGMD et 40 volontaires sains. Description de l’étude EIDY L’objectif principal de cette étude est de réaliser un suivi de […]
Un an après la première visioconférence, nous proposons à nouveau une conférence en ligne pour les personnes atteintes de la myopathie des ceintures liée à la FKRP, afin d’échanger autour de la maladie et pour créer un peu de lien entre nous. Visioconférence LGMDR9 liée à la FKRP/ex. LGMD2I Quand : jeudi, le 22 avril 2021 […]
Je m’appelle Marine. J’ai 20 ans. Je suis originaire de Chartres (28 Eure-et-Loir) et j’ai emménagé avec mon chéri et mon lapin Simba à Strasbourg en août 2020. J’ai obtenu mon BTS Tourisme en apprentissage en juillet dernier, et suis en recherche d’emploi. Quand je n’épluche pas les sites de recrutement, en faisant et refaisant […]
Je m’appelle Mélanie, j’ai 33 ans et j’habite dans le Sud-est de la France. À l’âge de 4 ans, on m’a diagnostiqué une dystrophie musculaire de type inconnue via deux biopsies musculaires, après une odyssée, passant par médecin en médecin. Effectivement, j’ai montré des symptômes assez tôt, à l’âge de 1 an environ. Marcher à quatre […]