Du 25 au 28 mai 2026, j’ai eu l’opportunité de participer à l’Open Academy School on Medicines Research & Development, un programme de formation organisé par EURORDIS et ERDERA à Barcelone. En tant que patiente atteinte de myopathie des ceintures de type R2 (LGMD R2/2B) et nouvelle responsable du Groupe d’intérêt LGMD de l’AFM-Téléthon, j’ai souhaité partager avec notre communauté cette expérience particulièrement enrichissante.
Une formation internationale indispensable dédiée aux maladies rares
Cette formation rassemble des patients, représentants d’associations et défenseurs des personnes vivant avec une maladie rare venus du monde entier. Pendant quatre jours, nous avons exploré le rôle essentiel que les patients peuvent jouer dans le développement des médicaments et leur mise sur le marché. Cette semaine en présentielle vient compléter une formation en ligne et webinaires suivis tout au long de l’année.
Mieux comprendre le développement des médicaments
Le programme abordait de nombreux sujets clés : le processus de développement d’un médicament, les essais cliniques, les interactions avec les autorités réglementaires telles que l’Agence européenne des médicaments (EMA), ainsi que la manière dont les patients peuvent contribuer aux Conseils Scientifiques (Scientific Advice) et Assistances protocolaires (Protocol Assistance). Nous avons également discuté de l’engagement des patients au sein des Réseaux Européens de Référence (ERNs) et de leur rôle dans l’amélioration de la recherche et des soins.
Pourquoi la participation des patients est essentielle
Pour notre communauté LGMD, ces sujets sont particulièrement importants. Alors que plusieurs approches thérapeutiques sont en cours de développement pour différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures, il est essentiel que la voix des patients soit entendue dès les premières étapes du développement. Les patients et leurs familles sont les mieux placés pour expliquer quels symptômes ont le plus d’impact sur leur qualité de vie, quelles contraintes sont acceptables dans un essai clinique et quels résultats représenteraient un bénéfice réellement significatif au quotidien.
Une visite impressionnante à l’hôpital Sant Joan de Déu
L’un des moments forts de cette semaine a été la visite de l’hôpital Sant Joan de Déu de Barcelone, reconnu pour son expertise dans les maladies rares. Cette visite a illustré l’importance d’une prise en charge multidisciplinaire et de la collaboration entre professionnels de santé, chercheurs, patients et familles.
Des rencontres enrichissantes au cœur de la communauté des maladies rares
Au-delà des connaissances acquises, cette expérience m’a permis de rencontrer des personnes engagées, partageant une même ambition : faire progresser la recherche, améliorer l’accès aux traitements et renforcer la place des patients dans les décisions qui les concernent. J’ai particulièrement apprécié les témoignages des participants issus de différents pays et de différentes communautés de maladies rares. Malgré nos parcours variés, nous partageons de nombreux défis communs.
Une expérience au service de la communauté LGMD
En tant que défenseuse des droits des patients, cette formation a renforcé ma conviction que nous avons une expertise précieuse à apporter à chaque étape du développement des thérapies. Notre expérience de la maladie est indispensable pour orienter la recherche vers des besoins réels et des solutions qui auront un impact concret sur la vie quotidienne.
Je suis heureuse de pouvoir mettre à profit les connaissances acquises lors de cette formation pour continuer à représenter la communauté LGMD et contribuer, à mon échelle, à faire entendre la voix des patients dans la recherche et le développement de nouvelles thérapies.
Merci à EURORDIS, ERDERA, aux intervenants et à l’ensemble des participants pour cette expérience inspirante.
Écrit par Noëlla Grossi
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