Démarrage de l’Etude d’histoire naturelle LGMD2i – FKRP

UPDATE: Mai 2019 

Nous tenions à vous annoncer que l’étude d’histoire naturelle pour la myopathie des ceintures de type 2i (LGMD R9 liée au FKRP, aussi LGMD2I) initiée par le laboratoire Généthon (un des 3 bras armés de l’AFM-Téléthon), a été officiellement publiée après de longs mois de discussions avec les autorités de santé des pays concernés.

Cette étude se déroulera dans 4 pays :

• la France,
• le Royaume-Uni et
• le Danemark.

L’objectif de cette étude d’histoire naturelle est de permettre une meilleure compréhension de l’évolution des LGMD2i et une meilleure connaissance des troubles des fonctions physiologiques qui surviennent chez les personnes atteintes.

Toutes ces informations serviront à identifier des paramètres clés (clinique, d’imagerie, …) utiles pour démontrer l’efficacité des traitements lors de futurs essais cliniques thérapeutiques.

Soixante hommes et femmes âgées de 16 à 99 ans et capable de marcher vont être suivis pendant en moyenne 2 ans. La description de l’étude clinique et la liste complète des critères d’inclusion et d’exclusion de cette étude sont disponibles via le lien suivant sur le site Clinicaltrials.gov :

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842878?term=genethon&rank=3

Le recrutement devrait commencer en juin 2019. L’investigateur principal est Prof John Vissing de l’Université de Copenhague en Danemark. Nous vous invitons à prendre contact avec le coordinateur concerné.

Les coordonnées des coordinateurs de l’étude d’histoire naturelle FKRP sont :

• En France
  Dr Tanya Stojkovic
  Paris, France
  +33 (0) 1 42 16 37 76
  stojkovic.tanya@aphp.fr

• En Danemark
  Pr John Vissing
  Copenhague, Danemark
  +45 (0) 35 45 25 62
  john.vissing@regionh.dk

• En Royaume-Uni
  Pr Volker Straub
  Newcastle, Royaume-Uni
  +44 (0) 191 241 8655
  volker.straub@newcastle.ac.uk    

Mandine C.