ML Bio Solutions annonce le dosage du premier sujet dans l’essai clinique de phase 1 du BBP-418 pour la LGMD2I

ML Bio Solutions de BridgeBio annonce le dosage du premier sujet sain dans l’essai clinique de phase 1 du BBP-418 (le ribitol) pour la dystrophie musculaire des ceintures de type R9 (LGMD 2I).

• ML Bio Solutions a lancé un essai clinique de phase 1 de BBP-418 chez des volontaires sains.
• L’étude préliminaire parrainée par ML Bio Solutions recrute des patients atteints de LGMD R9 / LGMD 2I sur douze sites aux États-Unis et à l’étranger (Danemark), en collaboration avec le consortium GRASP-LGMD.

ML Bio Solutions, filiale de BridgeBio Pharma, a annoncé le 11 juin 2020 que le premier sujet avait été dosé dans l’essai clinique de phase 1 de BBP-418, une molécule administrée par voie orale en cours d’évaluation pour le traitement de la myopathie FKRP. L’essai clinique de phase 1 est conçu pour évaluer la toxicité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’effet alimentaire du BBP-418 chez des volontaires sains. En collaboration avec le consortium GRASP-LGMD basé à l’Université Virginia Commonwealth, dirigé par le Dr. Nicholas Johnson, ML Bio Solutions lance également une étude préliminaire d’histoire naturelle dans plusieurs centres aux États-Unis et en Europe (Danemark). ML Bio Solutions a également annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) avait approuvé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour BBP-418 en mars 2020.

Vous pouvez en lire plus sur cette molécule dans cet article sur la Conference LGMD 2019.

Informations sur l’étude préliminaire (en anglais) : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04202627

Traduit de l’anglais du communiqué de presse officiel.