Sarepta annonce le dosage du premier patient dans l’essai NAVIGENE pour la LGMDR2/2B
Le 2 août 2023, Sarepta Therapeutics a annoncé le dosage du premier patient dans l’essai de preuve de concept NAVIGENE pour la LGMDR2/2B (dysferlinopathie). Voici l’extrait du communiqué de presse traduit en français.
Sarepta Therapeutics annonce ses résultats financiers du deuxième trimestre 2023 et les développements récents de l’entreprise
Cambridge, Massachusetts, le 2 août 2023
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Deuxième trimestre 2023 et développements récents
- Dosage du premier patient dans l’essai de preuve de concept SRP-6004-102, aussi appelé NAVIGENE :
Au deuxième trimestre, Sarepta a administré avec succès le premier patient dans l’étude NAVIGENE ; un essai ouvert de phase 1 évaluant l’innocuité (la sécurité), la tolérabilité et l’efficacité de la thérapie génique SRP-6004 administré par perfusion systémique chez des personnes ambulatoires vivant avec une LGMD2B/R2 (dysferlinopathie). Les enseignements tirés de cette étude seront utilisés pour mettre au point le programme de développement qui comprendrait des études avec un plus grand nombre de participants. Le SRP-6004 est l’approche expérimentale de thérapie génique à double vecteur de Sarepta pour le traitement de la dysferlinopathie et est conçue pour exprimer la protéine dysferline en pleine longueur qui manque chez les personnes atteintes de LGMD2B/R2.
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Extraits du communiqué de presse datant du 02/08/2023 de Sarepta Therapeutics, Inc. (en anglais)
Plus d’infos concernant l’étude sur le site clinicaltrials.gov : NCT05906251
