Update de ML Bio Solutions sur le développement du BBP-418 (Ribitol) | Blog GI LGMD

Le BBP-418 (ribitol) reçoit la désignation Fast Track de la FDA

BridgeBio Pharma, la société mère de ML Bio Solutions, a annoncé hier que la U. S. Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Fast Track » pour l’étude du BBP-418 (le ribitol) en tant qu’option de traitement pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i (LGMDR9/LGMD2i).

La FDA accorde aux programmes de développement la désignation Fast Track pour aider à piloter le développement et accélérer son processus d’examen des médicaments à l’étude pour traiter des maladies graves et répondre à des besoins médicaux non satisfaits. La FDA utilise ce programme pour fournir aux patients l’accès à de nouveaux médicaments importants le plus tôt possible. 

La thérapie expérimentale LGMD2i de BridgeBio est l’un des 14 programmes de la société qui sont en phase clinique ou commercialisés pour les patients vivant avec des maladies génétiques et des cancers d’origine génétique.

Avec environ 7 000 patients présentant des mutations potentiellement traitables, la LGMDR9/LGMD2i est une dystrophie musculaire héréditaire récessive causée par une mutation de la protéine liée à la fukutine (FKRP). La FKRP est une enzyme essentielle qui ajoute une molécule de sucre spécifique à une protéine structurelle des cellules musculaires appelée alpha-dystroglycane (αDG).

En raison de la fonction défectueuse de l’enzyme FKRP, les cellules musculaires des patients atteints de LGMD2i ne disposent pas d’un système d’amortissement robuste fourni par des protéines αDG entièrement glycosylées. Les enfants et adultes atteints de LGMDR9/LGMD2i présentent le plus souvent un dysfonctionnement des membres supérieurs et inférieurs, et sans traitement, développent souvent des manifestations cliniques graves supplémentaires, y compris la perte de la marche, de graves problèmes respiratoires pouvant nécessiter une ventilation mécanique, une cardiomyopathie et une mort prématurée.

« Pour l’instant, il n’existe aucune option de traitement approuvée pour les personnes nées avec une dystrophie musculaire des ceintures de type 2i. Les personnes vivant avec cette maladie peuvent perdre leur capacité à effectuer des activités quotidiennes de routine et, en fin de compte, perdre la capacité de marcher, avoir besoin d’une assistance respiratoire ou faire face à un risque d’insuffisance cardiaque », a déclaré Douglas Sproule, MD, M.Sc., médecin-chef. de ML Bio Solutions, la société de BridgeBio qui développe BBP-418. « Nous sommes reconnaissants à la FDA d’avoir accordé à notre programme la désignation Fast Track sur la base du potentiel de notre thérapie expérimentale pour traiter cette maladie très grave. Nous espérons que la désignation nous permettra de répondre à ce besoin médical non satisfait en nous permettant potentiellement de livrer notre médicament aux patients plus rapidement. »

BBP-418 est à l’étude comme traitement pour la LGMDR9/LGMD2i. La thérapie expérimentale est conçue pour surmonter la limitation enzymatique de l’enzyme FKRP défectueuse en ajoutant des molécules de sucre naturellement produits par le corps au glycosylate αDG et pour améliorer l’intégrité des cellules musculaires, ce qui améliore la force et la fonction musculaires des patients.

Le BBP-418 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la LGMDR9/LGMD2i par la FDA et pour la LGMD par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA). BridgeBio fait actuellement progresser son essai clinique de phase 2 chez des patients avec un diagnostic génétiquement confirmé de LGMD2i. Si le programme de développement réussit, le BBP-418 pourrait être le premier traitement approuvé pour le traitement des patients atteints de LGMD2i.

 

Extraits du communiqué de presse datant du 15/09/2021 (en anglais)

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