Le samedi, 25 mai 2024 aura lieu la première journée européenne dédiée aux patients LGMDR9/2i. L’évènement aura lieu a l’hôtel Double Tree by Hilton Gare Centrale à Amsterdam. Nous vous partageons l’invitation contenant le formulaire d’intérêt qui a été adressée aux personnes inscrites dans le registre. Cette conférence est organisée par le John Walton Muscular […]
Cette année encore, le Groupe d’intérêt LGMD relance son défi avec la page de collecte, mais cette fois-ci, il sera « musclé » comme ce 37e Téléthon. Un grand merci aux malades et familles concernées par une dystrophie des ceintures d’avoir accepté de partager leur vécu avec la maladie. Des diverses formes de LGMD y sont représentées […]
Aujourd’hui, nous vous présentons la fiche d’urgence médicale pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). La fiche sert à fournir des renseignements précises sur les particularités des patients LGMD et à ainsi améliorer la prise en charge des malades. L’équipe médicale y trouve des informations spécifiques sur les myopathies des ceintures, l’atteinte cardiaque, l’atteinte respiratoire, […]
Vous commencez à connaître mon goût pour l’aventure et l’insolite. Repousser les limites du handicap fait partie intégrante de ma vie. Alors, quand l’idée de partir dormir dans une cabane sur l’eau m’a prise, vous pensez bien que peu de chose pouvait m’arrêter ! Et tenez-vous bien, ce n’est pas une, ni deux, mais bien […]
Le 2 août 2023, Sarepta Therapeutics a annoncé le dosage du premier patient dans l’essai de preuve de concept NAVIGENE pour la LGMDR2/2B (dysferlinopathie). Voici l’extrait du communiqué de presse traduit en français. Sarepta Therapeutics annonce ses résultats financiers du deuxième trimestre 2023 et les développements récents de l’entreprise Cambridge, Massachusetts, le […]
Le 3 aout 2023, AskBio a annoncé le dosage du premier patient dans le cadre de l’essai de phase 1/ 2 de la thérapie génique AB-1003 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à FKRP. Ci-dessous, vous trouverez la traduction française du communiqué de presse d’AskBio. AskBio annonce le […]
Nous avons le plaisir de vous inviter à la 1ère Journée d’information nationale dédiée aux personnes atteintes de myopathies des ceintures (LGMD), organisée par le Groupe d’intérêt LGMD, qui aura lieu le : Samedi, 30 septembre 2023 de 9h00 à 17h30 AFM-Téléthon – Génocentre 1, rue de l’Internationale, 91000 Evry Cette journée […]
Ça y’est ! La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures », rédigée par l’AFM-Téléthon, vient de paraître. Découvrez sur 50 pages tous les détails sur les avancées medico-scientifiques des 12 derniers mois, les études cliniques en cours et à venir pour toutes les myopathies des ceintures, […]
Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l’avancement du BBP-418 (ribitol) pour le traitement de la LGMDR9/2I. Ci-dessous, vous trouverez la version simplifiée pour les patients. Ces résultats ont été présentés lors du congrès clinique & scientifique 2023 de la MDA. Points essentiels à […]
Le 17 février 2023, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté LGMD américaine. Ci-dessous vous trouverez la traduction française. » Chère communauté LGMD américaine de patients et de soignants, Sarepta a le plaisir de présenter deux études cliniques dans le cadre de ses efforts de développement pour la dystrophie musculaire des […]