Recrutement ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo

Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, le traitement d’un premier patient avec sa thérapie génique (ATA-100).

Le recrutement pour cette étude est ouvert pour toutes les personnes atteintes de LGMDR9/ex. LGMD2i remplissant les critères ci-dessous.

Principaux critères d’inclusion

1. Patients ambulatoires féminins et masculins
2. Patients âgés de 16 ans et plus
3. Diagnostic génétique confirmé de LGMDR9/LGMD2i (mutation L276I homozygote ou hétérozygote-composée)
4. Atteinte respiratoire modérée (capacité vitale forcée en dessous de 80 %)
5. Réalisation du test de marche de 10 mètres en moins de 30 sec

Principaux critères d’exclusion

1. Présence des anticorps neutralisants sériques contre le vecteur AAV9
2. Cardiomyopathie définie par fraction d’éjection systolique < 50 %
3. Besoin d’assistance respiratoire diurne ou nocturne
4. Affection aigüe dans les 4 semaines précédant l’administration de la thérapie génique

Si vous êtes intéressés par cette étude de thérapie génique, vous êtes invites à prendre contact directement avec le recruteur en France, l’Institut de Myologie.

Coordonnées :

Source

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05224505