Le 12 octobre 2024, Atamyo Therapeutics a présenté des résultats préliminaires de leur essai de thérapie génique de phase 1/2 pour la LGMDR9/2i liée à FKRP lors du Congrès de la World Muscle Society à Prague. Voici, les résultats encourageants, présentés par le Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer d’Atamyo. Étude de phase 1b ATA-001-FKRP […]
Si vous suivez ce blog, vous savez que le 25 mai 2024 a eu lieu la première conférence européenne LGMDR9/2i à Amsterdam. Après un peu d’attente, le replay de cette journée dédiée aux patients et familles concernés par la myopathie des ceintures FKRP vient d’être publié. Les diapositives de la conférence (en anglais) sont disponibles […]
Le samedi, 25 mai 2024 aura lieu la première journée européenne dédiée aux patients LGMDR9/2i. L’évènement aura lieu a l’hôtel Double Tree by Hilton Gare Centrale à Amsterdam. Nous vous partageons l’invitation contenant le formulaire d’intérêt qui a été adressée aux personnes inscrites dans le registre. Cette conférence est organisée par le John Walton Muscular […]
Le 3 aout 2023, AskBio a annoncé le dosage du premier patient dans le cadre de l’essai de phase 1/ 2 de la thérapie génique AB-1003 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à FKRP. Ci-dessous, vous trouverez la traduction française du communiqué de presse d’AskBio. AskBio annonce le […]
Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l’avancement du BBP-418 (ribitol) pour le traitement de la LGMDR9/2I. Ci-dessous, vous trouverez la version simplifiée pour les patients. Ces résultats ont été présentés lors du congrès clinique & scientifique 2023 de la MDA. Points essentiels à […]
Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, […]
Le 14 mars 2022, Bridgebio Pharma a annoncé des résultats positifs de son essai clinique de phase 2 du BBP-418 (ribitol) pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I (LGMD2I/LGMDR9). Voici la traduction française du communiqué de presse, mise a disposition par ML Bio Solutions. BridgeBio Pharma annonce des données positives de […]
Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I (« GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 ») a été ajouté dans la base de données Clinicaltrials.gov le 4 février 2022. Le recrutement de patients n’a pour l’instant pas encore commencé. Atamyo Therapeutics, le sponsor de cette étude, a récemment obtenu les […]
Dans un communiqué de presse, datant du 26 octobre 2021, la société Atamyo Therapeutics, spin-off de Généthon, nous informe qu’une demande d’autorisation d’essai clinique pour sa thérapie génique ATA-100 a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni. Cette thérapie génique est destinée a traiter la dystrophie musculaire des ceintures liée au manque de […]
BridgeBio Pharma, la société mère de ML Bio Solutions, a annoncé hier que la U. S. Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Fast Track » pour l’étude du BBP-418 (le ribitol) en tant qu’option de traitement pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i (LGMDR9/LGMD2i). La FDA accorde aux programmes […]