Résultats préliminaires d’une étude de thérapie génique de phase 1-2 pour la LGMDR9

Le 12 octobre 2024, Atamyo Therapeutics a présenté des résultats préliminaires de leur essai de thérapie génique de phase 1/2 pour la LGMDR9/2i liée à FKRP lors du Congrès de la World Muscle Society à Prague. Voici, les résultats encourageants, présentés par le Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer d’Atamyo. Étude de phase 1b ATA-001-FKRP […]

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Sarepta annonce le dosage du premier patient dans l’essai NAVIGENE pour la LGMDR2/2B

Le 2 août 2023, Sarepta Therapeutics a annoncé le dosage du premier patient dans l’essai de preuve de concept NAVIGENE pour la LGMDR2/2B (dysferlinopathie). Voici l’extrait du communiqué de presse traduit en français.     Sarepta Therapeutics annonce ses résultats financiers du deuxième trimestre 2023 et les développements récents de l’entreprise   Cambridge, Massachusetts, le […]

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Recrutement ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d'Atamyo | LGMDR9

Recrutement ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo

Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo. Comme vous avez pu le lire dans l’article décrivant ce premier essai de thérapie génique pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP, il s’agit d’une étude de phase I/II. Atamyo Therapeutics a annoncé aujourd’hui, le 26 septembre 2022, […]

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Nouvelles de Sarepta – Lettre à la communauté LGMD du 25:02:2022

Sarepta – Bulletin communautaire pour la communauté LGMD 2B/R2

Sarepta Therapeutics a publié le 2 mai 2022 un bulletin adressé à la communauté des personnes atteintes de dysferlinopathie (LGMD R2/ex. LGMD 2B). Ci-dessous vous trouverez la version en français.   Bulletin communautaire pour la communauté LGMD 2B/R2 Printemps 2022 Sarepta a récemment fourni une lettre à la communauté détaillant les mises à jour sur […]

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Nouvelles de Sarepta – Lettre à la communauté LGMD du 25:02:2022

Nouvelles de Sarepta – Lettre à la communauté LGMD du 25/02/2022

Le 25 février 2022, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté des personnes atteintes de dystrophies des ceintures. Voici, la lettre traduite en français.   Chère Communauté LGMD, L’année 2022 étant bien entamée, nous partageons une brève mise à jour sur les programmes de développement de thérapie génique de Sarepta pour les […]

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Premier essai de thérapie génique pour la LGMDR9

Premier essai de thérapie génique pour la LGMDR9

Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I (« GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 ») a été ajouté dans la base de données Clinicaltrials.gov le 4 février 2022. Le recrutement de patients n’a pour l’instant pas encore commencé.   Atamyo Therapeutics, le sponsor de cette étude, a récemment obtenu les […]

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Demande d'essai clinique de thérapie génique pour la LGMDR9:2i déposée

Demande d’essai clinique de thérapie génique pour la LGMDR9/2i déposée par Atamyo Therapeutics

Dans un communiqué de presse, datant du 26 octobre 2021, la société Atamyo Therapeutics, spin-off de Généthon, nous informe qu’une demande d’autorisation d’essai clinique pour sa thérapie génique ATA-100 a été déposée en France, au Danemark et au Royaume-Uni. Cette thérapie génique est destinée a traiter la dystrophie musculaire des ceintures liée au manque de […]

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Première biotech LGMD de Généthon | Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics – Première biotech LGMD de Généthon

Pendant de longs mois les équipes de Généthon, laboratoire à but non lucratif de l’AFM-Téléthon, ont travaillé sur un projet innovant, la création d’Atamyo Therapeutics.   Atamyo Therapeutics, est aujourd’hui dirigé par Stéphane Degove, chargé de sa structuration, et il est porté scientifiquement par Isabelle Richard, chercheuse à Généthon, spécialisée dans les myopathies des ceintures […]

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Avancées de la Recherche dans les Myopathies des Ceintures | Blog GI LGMD | AFMTELETHON

Nouvelle étape franchie dans la mise au point d’une thérapie génique pour la calpaïnopathie

La calpaïne 3 est une protéine essentielle aux muscles squelettiques. En « coupant » d’autres protéines, elle leur permet de s’adapter à l’effort. Depuis plusieurs années, les chercheurs travaillent à la conception d’une thérapie génique pour traiter la calpaïnopathie (LGMD R1 / ex. LGMD 2A).   Découverte de l’équipe d’Isabelle Richard A Généthon, une équipe de […]

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