Étiquette : Études cliniques

Résultats préliminaires d’une étude de thérapie génique de phase 1-2 pour la LGMDR9
Le 12 octobre 2024, Atamyo Therapeutics a présenté des résultats préliminaires de leur essai de thérapie génique...

CALNATHIS – Étude française d’histoire naturelle LGMDR1/2A (calpaïnopathie)
Une nouvelle étude d'histoire naturelle pour les personnes atteintes de calpainopathie (LGMDR1/2A) vient de démarrer...

Avancées de la recherche dans les LGMD 2023
Ça y'est ! La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures »,...

Nouvelles de MLBio Solutions sur le BBP-418 (ribitol)
Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l'avancement du...

Sarepta – Programmes LGMD en développement
Le 17 février 2023, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté LGMD américaine. Ci-dessous...

Recrutement ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d’Atamyo
Ça y est, le recrutement est enfin ouvert pour l'étude de thérapie génique FKRP d'Atamyo. Comme vous avez pu le...

Avancées de la recherche dans les myopathies des ceintures – Édition 2022
La nouvelle édition de la série "Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures", rédigée par...

La prednisone à faible dose dans les LGMD – Résultats de l’essai WSiMD
Un essai clinique américain a évalué les effets d'une prise de prednisone (corticoïde) à faible dose pendant six...

Premier essai de thérapie génique pour la LGMDR9
Une étude clinique de thérapie génique chez des patients atteints de LGMDR9/ex. LGMD2I ("GNT0006 Gene Therapy Trial...