Pendant de longs mois les équipes de Généthon, laboratoire à but non lucratif de l’AFM-Téléthon, ont travaillé sur un projet innovant, la création d’Atamyo Therapeutics. Atamyo Therapeutics, est aujourd’hui dirigé par Stéphane Degove, chargé de sa structuration, et il est porté scientifiquement par Isabelle Richard, chercheuse à Généthon, spécialisée dans les myopathies des ceintures […]
Le 9 octobre 2020 a eu lieu le webinaire intitulé « Un nouveau traitement oral prometteur pour la LGMD 2I : Point de suivi sur le développement du BBP-418 (Ribitol) », proposé par l’association des patients The Speak Foundation. Le Dr. Douglas Sproule, directeur médical de ML Bio Solutions, et le Dr. Nicholas Johnson, investigateur principal de l’étude d’histoire […]
Une nouvelle étude d’histoire naturelle a été annoncée et publiée le 17 juillet dernier sur la base de données d’études cliniques privées et publiques menées dans le monde entier (clinicaltrials.gov). Aujourd’hui, nous en savons un peu plus. Cette étude d’histoire naturelle suivra les personnes avec un diagnostic confirmé de LGMD R4 (ex. 2E), LGMD R3 (ex. […]
Le document « Les Avancées dans les Myopathies des ceintures 2020 » de l’AFM-Téléthon vient de sortir. Découvrez sur 64 pages les dernières actualités medico-scientifiques, les études cliniques, les congrès passés, les événements à venir et beaucoup plus de nouvelles du monde des LGMD. Lien à suivre : http://bit.ly/Avancees2020 N’hésitez pas à nous […]
ML Bio Solutions de BridgeBio annonce le dosage du premier sujet sain dans l’essai clinique de phase 1 du BBP-418 (le ribitol) pour la dystrophie musculaire des ceintures de type R9 (LGMD 2I). ML Bio Solutions a lancé un essai clinique de phase 1 de BBP-418 chez des volontaires sains. L’étude préliminaire parrainée par […]
La calpaïne 3 est une protéine essentielle aux muscles squelettiques. En « coupant » d’autres protéines, elle leur permet de s’adapter à l’effort. Depuis plusieurs années, les chercheurs travaillent à la conception d’une thérapie génique pour traiter la calpaïnopathie (LGMD R1 / ex. LGMD 2A). Découverte de l’équipe d’Isabelle Richard A Généthon, une équipe de […]
Chaque année, à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon, les « Avancées de la recherche » sont mises à jour. Retrouvez toutes les actualités dans les Myopathies des Ceintures dans l’édition de juin 2019 : colloques internationaux études / essais cliniques en cours publications scientifiques et médicales, etc. Cliquez sur le lien ci-dessous pour visualiser le document : […]
Créé en 2005, le laboratoire I-Stem travaille sur deux grands axes de recherche : la thérapie cellulaire et la pharmacologie ciblée en vue d’applications chez des patients affectés par des maladies rares d’origine génétique. Xavier Nissan, directeur de recherche à I-Stem, nous a accueilli. Les équipes d’I-Stem travaillent actuellement sur plusieurs maladies génétiques qui atteignent différents […]
Zoom sur les travaux du laboratoire Généthon, un des bras armés de l’AFM-Téléthon. Né en 1990 et financé quasi-exclusivement par l’AFM-Téléthon, le laboratoire Généthon fait partie de l’Institut des Biothérapies et est un acteur majeur de la thérapie génique pour les maladies rares. Le laboratoire Généthon a pour mission de mettre à la disposition des […]
UPDATE: Mai 2019 Nous tenions à vous annoncer que l’étude d’histoire naturelle pour la myopathie des ceintures de type 2i (LGMD R9 liée au FKRP, aussi LGMD2I) initiée par le laboratoire Généthon (un des 3 bras armés de l’AFM-Téléthon), a été officiellement publiée après de longs mois de discussions avec les autorités de santé des […]