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Réaction de la Communauté à l’Annonce de Sarepta d’abandonner les programmes LGMD
Le 16 juillet 2025, Sarepta Therapeutics avait annoncé l'arrêt du programme de thérapies géniques LGMD dans le...

Résultats préliminaires d’une étude de thérapie génique de phase 1-2 pour la LGMDR9
Le 12 octobre 2024, Atamyo Therapeutics a présenté des résultats préliminaires de leur essai de thérapie génique...

CALNATHIS – Étude française d’histoire naturelle LGMDR1/2A (calpaïnopathie)
Une nouvelle étude d'histoire naturelle pour les personnes atteintes de calpainopathie (LGMDR1/2A) vient de démarrer...

Lettre ouverte à la communauté LGMD2A/R1 de Vita Therapeutics
Le 22 avril 2024, Vita Therapeutics, société américaine d'ingénierie cellulaire utilisant la technologie des...

Étude d’histoire naturelle LGMDR5/LGMD2C (Gamma-Sarcoglycanopathie)
Une nouvelle étude d'histoire naturelle va bientôt démarrer en France et en Tunisie ! Cette fois-ci, elle concerne...

Sarepta annonce le dosage du premier patient dans l’essai NAVIGENE pour la LGMDR2/2B
Le 2 août 2023, Sarepta Therapeutics a annoncé le dosage du premier patient dans l'essai de preuve de concept...

AskBio annonce le dosage du premier patient dans l’essai de thérapie génique LGMDR9/2I
Le 3 aout 2023, AskBio a annoncé le dosage du premier patient dans le cadre de l'essai de phase 1/ 2 de la thérapie...

Avancées de la recherche dans les LGMD 2023
Ça y'est ! La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures »,...

Nouvelles de MLBio Solutions sur le BBP-418 (ribitol)
Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l'avancement du...