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Résultats préliminaires d’une étude de thérapie génique de phase 1-2 pour la LGMDR9
Le 12 octobre 2024, Atamyo Therapeutics a présenté des résultats préliminaires de leur essai de thérapie génique...

CALNATHIS – Étude française d’histoire naturelle LGMDR1/2A (calpaïnopathie)
Une nouvelle étude d'histoire naturelle pour les personnes atteintes de calpainopathie (LGMDR1/2A) vient de démarrer...

Lettre ouverte à la communauté LGMD2A/R1 de Vita Therapeutics
Le 22 avril 2024, Vita Therapeutics, société américaine d'ingénierie cellulaire utilisant la technologie des...

Étude d’histoire naturelle LGMDR5/LGMD2C (Gamma-Sarcoglycanopathie)
Une nouvelle étude d'histoire naturelle va bientôt démarrer en France et en Tunisie ! Cette fois-ci, elle concerne...

Sarepta annonce le dosage du premier patient dans l’essai NAVIGENE pour la LGMDR2/2B
Le 2 août 2023, Sarepta Therapeutics a annoncé le dosage du premier patient dans l'essai de preuve de concept...

AskBio annonce le dosage du premier patient dans l’essai de thérapie génique LGMDR9/2I
Le 3 aout 2023, AskBio a annoncé le dosage du premier patient dans le cadre de l'essai de phase 1/ 2 de la thérapie...

Avancées de la recherche dans les LGMD 2023
Ça y'est ! La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures »,...

Nouvelles de MLBio Solutions sur le BBP-418 (ribitol)
Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l'avancement du...

Sarepta – Programmes LGMD en développement
Le 17 février 2023, Sarepta Therapeutics a publié une lettre adressée à la communauté LGMD américaine. Ci-dessous...