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Réaction de la Communauté à l’Annonce de Sarepta d’abandonner les programmes LGMD

Le 16 juillet 2025, Sarepta Therapeutics avait annoncé l'arrêt du programme de thérapies géniques LGMD dans le...
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Résultats préliminaires d’une étude de thérapie génique de phase 1-2 pour la LGMDR9

Le 12 octobre 2024, Atamyo Therapeutics a présenté des résultats préliminaires de leur essai de thérapie génique...
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Recrutement ouvert pour l’étude de thérapie génique FKRP d'Atamyo | LGMDR9

CALNATHIS – Étude française d’histoire naturelle LGMDR1/2A (calpaïnopathie)

Une nouvelle étude d'histoire naturelle pour les personnes atteintes de calpainopathie (LGMDR1/2A) vient de démarrer...
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Logo Vita Therapeutics

Lettre ouverte à la communauté LGMD2A/R1 de Vita Therapeutics

Le 22 avril 2024, Vita Therapeutics, société américaine d'ingénierie cellulaire utilisant la technologie des...
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Étude d'histoire naturelle LGMDR5:LGMD2C (Gamma-Sarcoglycanopathie) | GI LGMD

Étude d’histoire naturelle LGMDR5/LGMD2C (Gamma-Sarcoglycanopathie)

Une nouvelle étude d'histoire naturelle va bientôt démarrer en France et en Tunisie ! Cette fois-ci, elle concerne...
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Sarepta annonce le dosage du premier patient dans l’essai NAVIGENE pour la LGMDR2/2B

Le 2 août 2023, Sarepta Therapeutics a annoncé le dosage du premier patient dans l'essai de preuve de concept...
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AskBio annonce le dosage du premier patient dans l'essai de thérapie génique LGMDR9/2I

AskBio annonce le dosage du premier patient dans l’essai de thérapie génique LGMDR9/2I

Le 3 aout 2023, AskBio a annoncé le dosage du premier patient dans le cadre de l'essai de phase 1/ 2 de la thérapie...
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Avancées dans les myopathies des ceintures LGMD 2023

Avancées de la recherche dans les LGMD 2023

Ça y'est ! La nouvelle édition de la série « Avancées de la recherche dans les Myopathies des Ceintures »,...
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MLBio Solutions présente des données de la phase II du BBP-418 (ribitol) | GI LGMD

Nouvelles de MLBio Solutions sur le BBP-418 (ribitol)

Le 21 mars 2023 BridgeBio, société mère de MLBio Solutions, a publié un communiqué de presse sur l'avancement du...
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